Australia:

En un comunicado de prensa de finales de enero de 2021, la empresa biofarmacéutica Seelos Therapeutics, Inc. («Seelos») anunció la emisión de una patente australiana para Trehalosa (SLS-005). La patente (# 2019204513) se centra en el uso de trehalosa para una variedad de trastornos neurodegenerativos caracterizados por agregación anormal de proteínas. Por ejemplo, el fármaco se puede utilizar para la enfermedad de Pick, la degeneración corticobasal y la distrofia muscular oculofaríngea, entre otras. Las condiciones adicionales se explicarán a continuación.

La patente cubre el tratamiento administrado por vía intravenosa de una formulación farmacéutica que utiliza trehalosa como único ingrediente activo. Está diseñado para aliviar los síntomas relacionados con estas afecciones neurodegenerativas.

La trehalosa se describe como:

Un disacárido de bajo peso molecular (0,342 kDa).

Es capaz de cruzar la barrera hematoencefálica, ayudar a eliminar la acumulación de proteínas dentro de las células y estabilizar las proteínas en todo el cuerpo. En estudios con animales, la trehalosa redujo la agregación anormal de proteínas. También puede ayudar a aclarar las células activando el factor de transcripción EB (TFEB), que muchos investigadores creen que tiene las claves para tratar una variedad de enfermedades raras.

Trehalosa – Condiciones tratadas

Parálisis supranuclear progresiva (PSP)

Los médicos no están seguros de la causa exacta de la parálisis supranuclear progresiva (PSP), un trastorno neurológico que afecta el movimiento. Sin embargo, los médicos saben que la afección es el resultado de un daño gradual de las células nerviosas dentro y alrededor del tallo cerebral. Los pacientes con PSP a menudo tienen una acumulación anormal de proteína tau. Se estima que entre 3 y 6 de cada 100.000 personas tienen PSP. La afección generalmente afecta a personas entre 45 y 75 años y, a menudo, afecta más a los hombres que a las mujeres.

Los síntomas incluyen:

  • Empeoramiento progresivo del equilibrio y la marcha
  • Movimiento lento
  • Insomnio u otros problemas para dormir
  • Habla arrastrada
  • Temblores de manos
  • Visión borrosa
  • Rigidez muscular
  • Dificultad para hablar, comer y tragar
  • Cambios de humor, comportamiento, personalidad y pensamiento crítico
  • Depresión

Ataxia espinocerebelosa

Una variedad de mutaciones genéticas causan ataxia espinocerebelosa, condiciones hereditarias que resultan del daño del sistema nervioso. A medida que el sistema nervioso se daña, las áreas del cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento comienzan a degenerarse. Cada forma de ataxia espinocerebelosa está delineada por su mutación genética específica.

Los síntomas incluyen:

  • Pérdida de coordinación, especialmente al caminar
  • Marcha irregular
  • Dificultades de procesamiento y aprendizaje
  • Problemas de memoria
  • Habla anormal
  • Movimientos oculares involuntarios

 

Ataxia de Friedreich (FRDA)

Las mutaciones del gen FXN causan ataxia de Friedreich (FRDA), una enfermedad genética rara que causa problemas neurológicos y de movimiento. Normalmente, FXN produce frataxina, que juega un papel en la función y la energía mitocondrial. Sin suficiente frataxina, el cuerpo tiene dificultades para realizar las funciones normales. Se estima que 1 de cada 40.000 estadounidenses tiene FRDA. En la mayoría de los casos, los síntomas aparecen entre los 5 y los 15 años. Sin embargo, la FRDA de inicio tardío aparece después de los 25, y la aparición muy tardía después de los 40. Si bien la progresión de la enfermedad se ralentiza en los casos de aparición tardía y muy tardía, muchos pacientes con FRDA requieren una silla de ruedas.

Los síntomas incluyen:

  • Fatiga
  • Dolor en el pecho
  • Falta de aliento y / o dificultad para respirar
  • Coordinacion pobre
  • Habla arrastrada
  • Cambios en la visión y la audición
  • Diabetes
  • Escoliosis (curvatura de la columna)

Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2021/02/05/australian-patent-issued-trehalose-sls-005/