Pamrevlumab es el primer anticuerpo de su clase que trata la distrofia muscular de Duchenne (DMD) al inhibir los efectos y la actividad del factor de crecimiento del trastorno del tejido conectivo (CTGF). Está siendo desarrollado por FibroGen, y la compañía biofarmacéutica ha iniciado recientemente un ensayo de fase 3 titulado LELANTOS-2. El estudio investigará el efecto de pamrevlumab sobre la función muscular.
Sobre el juicio
LELANTOS-2 será doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo con la intención de evaluar el efecto de pamrevlumab en la función muscular. Aproximadamente 70 participantes, todos entre las edades de seis y doce, recibirán pamrevlumab o placebo en combinación con corticosteroides sistémicos. Serán asignados al azar 1: 1 y recibirán tratamiento cada dos semanas.
Los investigadores utilizarán la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) para juzgar los efectos del pamrevlumab en la función muscular. Los criterios de valoración secundarios del ensayo aún no se han publicado. Si los participantes completan este estudio, que durará 52 semanas, se les invitará a unirse a un estudio de extensión de etiqueta abierta y se les tratará con corticosteroides sistémicos en combinación con pamrevlumab.
Sobre Pamrevlumab
Este primer anticuerpo de su clase puede tratar la distrofia muscular de Duchenne deteniendo la actividad de CTGF. El CTGF a menudo juega un papel en los trastornos proliferativos y fibróticos, especialmente aquellos que ven cicatrices severas que resultan en la disfunción y eventual falla de los órganos. Al prevenir su expresión, pamrevlumab puede tratar la distrofia muscular de Duchenne.
Sobre distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne es una de las nueve formas de distrofia muscular. Las personas afectadas experimentan debilidad muscular progresiva y atrofia debido a la falta de distrofina. Los síntomas incluyen problemas con las habilidades motoras, debilidad muscular, caídas, fatiga, problemas para cambiar de posición, problemas para caminar, problemas de aprendizaje y, finalmente, enfermedades cardíacas e insuficiencia respiratoria. Todos estos efectos son causados por una mutación transmitida en el cromosoma X en un patrón recesivo. Esta es la razón por la que los hombres tienen más probabilidades de verse afectados que las mujeres. Actualmente no existe cura para esta afección, pero los tratamientos pueden ayudar a controlar los síntomas.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/18/phase3-study-evaluate-pamrevlumab-treatment-for-dmd/
