La Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (EFPIA), de la que forma parte Farmaindustria, recuerda que los incentivos regulatorios y económicos introducidos por la Unión Europea sobre los medicamentos para las enfermedades raras y pediátricas -cuyos reglamentos se adoptaron en 2000 y 2006, respectivamente- «han supuesto un gran éxito, estimulado la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos» para millones de pacientes. De ahí que defienda su mantenimiento en su respuesta a la consulta pública abierta por la Comisión Europea para su revisión.
Desde Farmaindustria se destaca también que “Europa se encuentra ante la oportunidad de crear un ecosistema que refuerce la innovación de medicamentos en enfermedades pediátricas y poco frecuentes. La revisión de los reglamentos debe garantizar incentivos para no retroceder en los avances registrados en los últimos años”.
Desde el año 2000, año de la aprobación del reglamento de la UE sobre medicamentos para enfermedades raras, el número de medicamentos huérfanos se ha multiplicado por 23, pasando de los apenas ocho conocidos hasta entonces a 184. Además, entre 2006 y 2016, el número de ensayos clínicos europeos para enfermedades poco frecuentes creció un 88% y uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2019 fue designado como huérfano. Por su parte, el reglamento sobre medicamentos para enfermedades pediátricas ha contribuido a ampliar significativamente la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos, aumentando el número de medicamentos disponibles y mejorando el conocimiento en torno a su eficacia y seguridad en este grupo concreto de pacientes.
Avances en riesgo
En este sentido, Nathalie Moll, directora general de la EFPIA, alerta del «riesgo existente en las propuestas actuales de la Comisión Europea para la reforma de ambos reglamentos de reducir el período de exclusividad del mercado de estas innovaciones, así como de restringir los incentivos para su desarrollo o limitar el número total de pacientes que pueden beneficiarse de un medicamento huérfano». Moll considera que estos planteamientos, en el caso de ser aprobados, «probablemente disuadirán la inversión en investigación, no se cubrirán al mismo ritmo las necesidades de estos pacientes y debilitarán un sector estratégico en Europa».
En su respuesta a la Comisión, la EFPIA también ha presentado un informe sobre cómo el actual modelo de innovación puede ayudar a identificar problemas y encontrar posibles soluciones en dolencias extremadamente raras e infantiles; y un análisis sobre cinco casos ilustrativos de terapias que han llegado para cambiar la vida de muchas personas, como es el caso del mieloma múltiple o la hemofilia A y B.
Como concluye Nathalie Moll, «la ciencia, la economía y el marco normativo europeo son un todo que condicionan las decisiones de inversión. Por ello, estas tres dimensiones deben abordarse de forma conjunta para que la innovación biomédica prospere en enfermedades extremadamente raras y pediátricas».
Si bien los actuales reglamentos europeos han sido decisivos para los avances en el tratamiento de las enfermedades raras y pediátricas, no están carentes de deficiencias. Por ejemplo, aún quedan áreas terapéuticas con necesidades no satisfechas –el 95% de las enfermedades raras aún no tienen opción de tratamiento– y no se ha garantizado que los nuevos medicamentos sean accesibles para todos los pacientes en todos los estados de la Unión.
Hasta ahora, la UE define el ‘medicamento huérfano’ como «aquel que se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica y que afecte a menos de cinco personas por cada 10.000 en la Unión Europea (UE), o que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento en la UE no generaría suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria, y que no existe ningún método satisfactorio alternativo o, que de existir, el tratamiento propuesto aportaría un beneficio considerable».
Por eso, el reglamento europeo de 2000 prevé, entre otras medidas de estímulo, una mayor agilidad en el proceso de aprobación, un protocolo de asistencia y asesoramiento específico por parte de la EMA (Agencia Europea del Medicamento) y ayudas financieras para la realización de ensayos clínicos, además de un periodo de exclusividad tras su aprobación: hasta 10 años; o 12 si el medicamento se autoriza para uso pediátrico (el 75% de estas enfermedades afectan a niños).
Aproximadamente 30 millones de europeos padecen una enfermedad rara.
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