Alianza hispano-francesa para investigar las enfermedades raras

Las empresas biotecnológicas han centrado sus investigaciones en las enfermedades raras (o huérfanas), un desorden en la mayor parte de los casos de origen genético que afecta a un pequeño porcentaje de la población (en Europa se considera cuando afecta a 1 de cada 2.000 ciudadanos). Los investigadores del Centro de Investigación Médica Aplicada (Cima) de la Universidad de Navarra han desarrollado mediante terapia génica el vector VTX-801, que corrige los síntomas de la enfermedad de Wilson, un trastorno hereditario que afecta a 1 de cada 30.000 habitantes, causado por la mutación de un gen encargado del metabolismo del cobre.

Esta incidencia provoca que este metal se acumule en el hígado y después en otros tejidos, originando graves síntomas hepáticos y neurológicos y abocando al enfermo al trasplante. Su tratamiento actual consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, un procedimiento que gracias a los investigadores del Cima podrá sustituirse con la aplicación de una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta siete años.

El Cima, a través de la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (Fima), ha licenciado ya la patente del VTX-801 a la biotecnológica francesa Vivet Therapeutics, que tiene entre sus cofundadores a la doctora Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del Cima y responsable del proyecto del VTX-801.

Vivet prevé iniciar a finales de 2018 los ensayos clínicos en pacientes tanto en Europa como en Estados Unidos. De momento, la biotech llevó a cabo una ronda de financiación de la serie A este año con la que logró captar 37,5 millones de euros para avanzar en su cartera de productos de terapia génica orientados a enfermedades metabólicas hereditarias poco frecuentes, como es el caso de la enfermedad de Wilson. A esta ronda de financiación acudieron un sindicato de inversores internacionales liderado por Novartis Venture Fund y Columbus Venture Partners y que incluía a Roche Venture Fund, HealthCap, Kurma Partners e Ysios Capital.

Medicamento huérfano

El VTX-801 ha sido designado medicamento huérfano por parte de la FDA americana y la Comisión Europea, una calificación que se otorga a los productos que demuestran un valor terapéutico potencial en el tratamiento de enfermedades raras o poco comunes. “La aprobación por parte de estas entidades reguladoras permite acelerar los tiempos de revisión hasta su aplicación en pacientes y reducir los costes del proceso”, señala la doctora González Aseguinolaza. Además, esta designación garantiza la exclusividad del fármaco en el mercado durante diez años en Europa y siete años en Estados Unidos.

 

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Fuente: https://goo.gl/ScG6Un

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