Tratamiento de células falciformes Endari ahora disponible en los Estados Unidos

Emaús Life Sciences ha anunciado que Endari, un medicamento desarrollado para reducir las complicaciones agudas en pacientes con enfermedad de células falciformes, ahora está disponible con receta en los Estados Unidos.

La enfermedad de células falciformes es un trastorno hereditario de la sangre en el que el cuerpo produce glóbulos rojos en forma de media luna que quedan atrapados en los vasos sanguíneos y, en última instancia, bloquean el flujo sanguíneo. Una forma alterada de hemoglobina causada por mutaciones genéticas hace que los glóbulos rojos sean fibrosos y rígidos y formen su forma anormal. Los glóbulos rojos en forma de hoz no duran tanto como los glóbulos rojos normales, lo que causa anemia en los pacientes. Los signos de que un paciente podría tener la enfermedad de células falciformes comienzan en la primera infancia e incluyen anemia, infecciones repetidas y episodios periódicos de dolor, clínicamente definidos como crisis de células falciformes.

En julio, la FDA aprobó Endari para pacientes pediátricos de 5 años de edad y mayores que tienen la enfermedad de células falciformes. La hidroxiurea ha sido el tratamiento principal para suprimir los episodios de dolor, convirtiendo a Endari en el primer tratamiento aprobado por la FDA en 20 años para pacientes adultos y el primer tratamiento disponible para pacientes pediátricos. Esta aprobación se basa en los resultados de un estudio que demostró que el medicamento es seguro y eficaz para tratar el dolor causado por la enfermedad de células falciformes.

Aproximadamente 100,000 pacientes en los Estados Unidos sufren de enfermedad de células falciformes.

El ensayo clínico incluyó a 230 pacientes de 5 a 58 años que tuvieron 2 o más crisis dolorosas durante los 12 meses anteriores a la inclusión. Los pacientes que recibieron Endari tuvieron menos crisis drepanocíticas, menos hospitalizaciones, menos días en el hospital y menos casos de síndrome torácico agudo en comparación con los que tomaron un placebo. Se describió una crisis drepanocítica como aquella que dio como resultado la administración de un narcótico al paciente en la sala de emergencias o la aparición de síndrome torácico, priapismo y secuestro esplénico.

Los efectos secundarios comunes de Endari incluyen estreñimiento, náuseas, dolor de cabeza, dolor abdominal, tos, dolor en las extremidades, dolor de espalda y dolor en el pecho; sin embargo, muchos pacientes en el grupo placebo también experimentaron estos efectos secundarios.

“Recibimos un apoyo abrumador y comentarios positivos de pagadores, médicos, grupos de defensa y pacientes con anemia falciforme, que han esperado una nueva opción de tratamiento para esta enfermedad debilitante durante mucho tiempo”, dijo Yutaka Niihara, MD, MPH, presidente y CEO de Emmaus Life Sciences en un comunicado de prensa. “Ahora que Endari está disponible, varias compañías de seguros han acelerado su revisión para el formulario además de abordar esta necesidad médica no satisfecha”.

Emaús Life Sciences continúa trabajando con pacientes y pagadores para garantizar que los pacientes con anemia falciforme reciban un tratamiento efectivo.

En la 59ª Reunión y Exposición de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en Atlanta en diciembre pasado, el Informe de Enfermedades Raras se reunió con el Dr. Niihara para analizar los datos que condujeron a la aprobación de Endari:

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