Enfermedades raras, zika o papiloma humano, objetivos de las CRISPR

Desde que a principios de los años 90, el investigador español Francisco Mojica descubriera la repetición de secuencias en microorganismos procedentes de las salinas de Alicante, ha sido imparable el desarrollo de investigaciones relacionadas con las denominadas CRISPR (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats) y con su combinación con otros componentes, como el sistema CRISPR/Cas9, para transformarse en un ‘corta y pega’ genético capaz de curar y eliminar enfermedades.

En los últimos años, en concreto desde que en 2012 las científicas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier descubrieran que esta especie de bisturí podría servir para editar secuencias de ADN de un organismo, han sido varios los estudios y ensayos clínicos desarrollados sobre animales y humanos para, por ejemplo, luchar contra el cáncer, curar la sordera congénita, acabar con diferentes virus o introducir mutaciones involuntarias en el genoma.

Precisamente en las últimas semanas se han dado a conocer nuevos trabajos, al igual que se han puesto en común las opiniones de distintos expertos, que amplían el abanico de enfermedades o trastornos que pueden ser tratados a través de la modificación genética. En concreto, los virus del papiloma humano, el zika y el dengue o las enfermedades raras.TRABAJO DE JENNIFER DOUDNA

Uno de los recientes trabajos que se han presentado es el elaborado por el equipo de Jennifer Doudna, de la Universidad de California en Berkeley (Estados Unidos), publicado en la revista Science. En este caso, han empleado la proteína Cas12a al descubrir que esta es capaz de cortar, de manera indiscriminada, moléculas de una cadena sencilla en el momento en el que corta una molécula de ADN de dos hebras.

Este fenómeno, según han expuesto los investigadores de UC Berkeley, puede servir para realizar diagnósticos médicos. Ellos, en concreto, lo han empleado en una plataforma llamada DETECTR que detiene ácidos nucleicos y que es capaz de detectar la presencia “rápida y específica” del virus del papiloma humano (VPH) en muestras de pacientes. Y es que, este sistema produce “una señal fluorescente cuando ha encontrado su objetivo” en la mezcla de un tubo de ensayo.

Se trata de una manera de convertir una herramienta, que proviene de un ser vivo, en una “plataforma sencilla” que puede aplicarse para el diagnóstico de enfermedades infecciosas o el cáncer. Es una más de las “oportunidades” que los sistemas CRISPR bacterianos están generando “para desarrollar nuevas herramientas”, según ha apuntado la propia Doudna.

TEST CON TIRAS DE PAPEL


La otra investigación publicada también en la revista Science es la desarrollada por el laboratorio de Feng Zhang, en el Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology(MIT). En este caso han empleado un sistema ya creado por ellos, como es el denominado SHERLOCK, para desarrollar un test compuesto por tiras de papel que al introducirlos en una muestra particular son capaces de detectar el virus del Zika y del dengue.

Tal y como han apuntado los autores, esta nueva característica “puede allanar el camino para su uso en momentos como un brote”. Y es que, la plataforma emplea enzimas Cas13 y Cas12a (conocidas anteriormente como Cpf1) de diferentes especies “para generar las señales adicionales” y en una sola reacción puede determinar si una muestra contiene Zika o dengue, virus que “causan síntomas similares en los pacientes”.

Tras esta nueva aportación, Zhang ha vaticinado que gracias a la “versatilidad en la detección de objetivos de ácido nucleico”, el sistema SHERLOCK puede ofrecer “una amplia gama de usos”. Entre ellos, el “diagnóstico de infecciones en pacientes y la detección de mutaciones que confieren resistencia a los fármacos  cáncer”, además de otras aplicaciones en los ámbitos industrial o agrícola.

ENFERMEDADES RARAS

Alejado de las batallas que Zhang y Doudna mantienen por las patentes de las aplicaciones que se generan con las técnicas CRISPR, en España también se están produciendo debates sobre cuáles pueden ser sus nuevas utilidades. Es el caso de Lluis Montoliu, investigador del CSIC en el Centro Nacional de Biotecnología y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras del Instituto de Salud Carlos II.

En una intervención realizada durante la reunión anual de la sección balear de la Academia Española de Dermatología y Venereología (AEDV), el científico Montoliu ha declarado que se trata de “una revolución” capaz de “reescribir el genoma”. Así, entiende que con las nuevas investigaciones se podrá avanzar en los tratamientos de “enfermedades raras”, lo que supondría “una esperanza para los afectados”.

 

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Vicente Castillo

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