Esta mañana, Cellectar Biosciences anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a CLR 131 para el tratamiento del neuroblastoma.

CLR 131 es el candidato principal del producto Conjugado de Fosfolípidos (PDC) de la compañía y es la primera terapia potencial que usaría una plataforma de administración dirigida a tumores PDC para administrar un radioisótopo citotóxico (yodo-131) directamente a las células tumorales.

En niños menores de 5 años, los neuroblastomas pueden desarrollarse en cualquier parte donde exista un grupo existente de células nerviosas o neuroblastos. La afección se desarrolla a partir de neuroblastos inmaduros que se encuentran en una variedad de áreas en todo el cuerpo, y generalmente progresa dentro y alrededor de las glándulas suprarrenales, que descansan sobre los riñones. De acuerdo con un estudio publicado en el Journal of Nuclear Medicine, CLR 131 ya había sido probado en modelos de cánceres en adultos y se descubrió que ataca las células cancerosas con una especificidad muy alta.

«El neuroblastoma es el tercer cáncer infantil más común para el cual actualmente no hay tratamientos aprobados para niños con enfermedad recurrente o refractaria», declaró John Friend, M.D., director médico de Cellectar en un comunicado de prensa. «El hecho de que la FDA otorgue la designación de medicamento huérfano para CLR 131 resalta la necesidad significativa de nuevos tratamientos para niños con neuroblastoma, y ​​creemos que la administración dirigida de CLR 131 representa un nuevo enfoque prometedor para su tratamiento».

En base a los datos preclínicos e interinos de estudios de fase 1, el tratamiento con CLR 131 proporciona un enfoque original para tratar tumores sólidos y hematológicos. El fármaco se está desarrollando para que pueda proporcionar beneficios terapéuticos a los pacientes, que incluyen: supervivencia general (SG), una mejora en la supervivencia libre de progresión (SLP), tasa de respuesta de marcador de eficacia sustitutiva y calidad de vida general (CDV).

Con el Centro Oncológico Carbone de la Universidad de Wisconsin, Friend espera que Cellectar inicie su primera prueba clínica de Fase 1 de CLR 131 a fines del segundo trimestre de este año. El estudio incluirá pacientes con cánceres pediátricos recurrentes / refractarios, con dos cohortes: uno con cánceres no relacionados con el cerebro, como neuroblastoma, y ​​un segundo de pacientes con tumores cerebrales malignos. Todos los pacientes inscritos recibirán una infusión única de CLR 131 de 30 minutos y se les realizará un seguimiento de hasta 85 días con evaluaciones de seguridad y eficacia.

«Encontrar los colaboradores adecuados y los sitios académicos que participan en la investigación clínica, pero también pueden administrar CLR 131 como radioterapia puede ser un desafío», dijo el Dr. Friend en una entrevista exclusiva con el Informe de Enfermedades Raras. «Afortunadamente, en el neuroblastoma, una de las terapias de segunda línea que se utiliza de forma no autorizada es MIBG 131, que es esencialmente una administración de una dosis  muy alta de yodo 131 a pacientes pediátricos. Muchos de estos centros académicos importantes, como la Universidad de Wisconsin, tienen estas capacidades de MIBG «.

 

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