Dos investigadores se unieron al desarrollo de Spinraza de Biogen para compartir un premio revolucionario de $ 3M

Estados Unidos:

Cada año, la Fundación Breakthrough Prize otorga un total colectivo de $ 22 millones a nueve investigadores por sus logros en Ciencias de la Vida, Física Fundamental y Matemáticas. Los patrocinadores del premio incluyen al cofundador de Google Sergey Brin, al fundador de Facebook Mark Zuckerberg y su esposa y al fundador de la Iniciativa Chan-Zuckerberg Priscilla Chan, a la empresaria china Ma Huateng, a Julia Milner, a la esposa del inversor Yuri Milner, y a Anne Wojcicki, cofundadora de 23andMe.

Este año, el Premio Avance de 2019 en Ciencias de la Vida fue otorgado a C. Frank Bennett y Adrian R. Krainer, Angelika Amon, Xiaowei Zhuang y Zhijian «James» Chen.

Dos de los ganadores, Bennett, un farmacólogo de Ionis Pharmaceuticals, y Krainer, un bioquímico del laboratorio Cold Spring Harbor, recibieron el premio por su trabajo en el descubrimiento de un medicamento para la rara y atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés). . La droga, Spinraza, fue desarrollada por Ionis y comercializada por Biogen. Fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en 2016.

La SMA es una enfermedad neuromuscular autosómica recesiva rara caracterizada por la degeneración de las neuronas motoras alfa en la médula espinal. Esto da lugar a la debilidad muscular progresiva y parálisis. La incidencia estimada es de 1 en 6,000 a 1 en 10,000 nacidos vivos.

Los dos investigadores compartirán un premio de $ 3 millones, que recibirán en una gala del 4 de noviembre organizada por el actor Pierce Brosnan, y se emitirán en National Geographic.

Angelika Amon del Instituto de Tecnología de Massachusetts y el Instituto Médico Howard Hughes también recibirán un premio de $ 3 millones por su investigación sobre cómo los números anormales de cromosomas interrumpen la función celular.

Xiaowei Zhuang, de la Universidad de Harvard y el Instituto Médico Howard Hughes, recibe un premio por usar imágenes de súper resolución para estudiar células.

Zhijian «James» Chen, con la Universidad de Texas Southwestern Medical Center y el Instituto Médico Howard Hughes, recibe un premio por su trabajo sobre cómo se activan las respuestas inmunitarias en las células.

Una de las cosas inusuales sobre el Premio Breakthrough, y en este caso, Bennett es la opción obvia, es que el premio no está completamente enfocado en la investigación académica. Forbes señala: «Pero desde su inicio, los Premios Breakthrough han sido más probables que otros premios, sobre todo los Premios Nobel, a reconocer el papel de los científicos en la industria que son frecuentemente los inventores y casi siempre los desarrolladores de nuevos medicamentos».

Un ganador anterior fue Napoleone Ferrera, quien estaba entonces en Genentech. Ferrera recibió los premios por su papel en el desarrollo Avastin, para varios tipos de cáncer, y Lucentis, para la degeneración macular.

La mayoría de los observadores de la industria notarán que Spinraza es un medicamento muy costoso, que cuesta $ 750,000 el primer año y $ 350,000. Forbes habló con Cori Bargmann, un ganador anterior del Premio Breakthrough que ahora forma parte del comité que elige a los ganadores. Es investigadora en la Universidad Rockefeller y líder de la labor científica de la Iniciativa Chan-Zuckerberg. No estaba dispuesta a discutir cómo el comité toma sus decisiones, pero dijo que no considera los precios de los medicamentos. «Todos los que piensan seriamente sobre la medicina piensan que el sistema de los Estados Unidos necesita trabajo».

Sin embargo, dice que el objetivo del premio es la innovación, ya sea en el mundo académico o en la industria. Y uno de los premios está etiquetado para centrarse en la enfermedad neurodegenerativa. «Es un gran avance poder avanzar en un área como esta», le dijo a Forbes. «Creo que es algo que realmente vale la pena celebrar».

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Fuente: https://goo.gl/4XJwQ3

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