El aumento en el costo del desarrollo de medicamentos no está disminuyendo los investigadores trabajan para descubrir nuevas terapias para enfermedades raras

Todos los días la comunidad científica avanza en el estudio de las enfermedades raras. La investigación en este campo ha avanzado de manera exponencial en los últimos años y estamos empezando a ver más tratamientos que ayudan a revertir los efectos de las enfermedades y más curas.

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Terapia génica novedosa para las enfermedades del sistema nervioso central

Un grupo de investigadores ha diseñado unas vesículas lipídicas con la finalidad de utilizarlas en terapias génicas para el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central.

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Una mujer con atrofia muscular espinal lucha por acceder a la terapia que podría salvarla

Según una historia de MarketWatch, a Annie Wilson le diagnosticaron atrofia muscular espinal cuando tenía solo seis meses de edad. Sin opciones de tratamiento reales disponibles, los médicos les dijeron a sus padres que ella tendría la suerte de ver su tercer año de vida.

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Nace una web dirigida a los familiares y cuidadores de afectados por Atrofia Muscular Espinal

“Unidos en la lucha contra la AME” es el nombre de la plataforma puesta en marcha por Biogen, cuyo objetivo es ofrecer una información completa y de calidad sobre esta enfermedad.

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En Colombia gemelas con rara enfermedad necesitan medicamento

Spinraza es un medicamento que se utiliza para tratar la Atrofia Muscular Espinal dado que el número de pacientes afectados es escaso y al tratarse de una enfermedad rara, por lo que Spinraza fue designado medicamento huérfano.

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Un ensayo de fase 3 para una terapia génica con AME acaba de dosificar a su primer paciente

Este ensayo clínico ayudará a los investigadores a comprender cómo tratar a los bebés con la terapia génica AVXS-101 antes de que desarrollen síntomas afecta su desarrollo posterior.

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