En Colombia gemelas con rara enfermedad necesitan medicamento

Spinraza es un medicamento que se utiliza para tratar la Atrofia Muscular Espinal dado que el número de pacientes afectados es escaso y al tratarse de una enfermedad rara, por lo que Spinraza fue designado medicamento huérfano.

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Un ensayo de fase 3 para una terapia génica con AME acaba de dosificar a su primer paciente

Este ensayo clínico ayudará a los investigadores a comprender cómo tratar a los bebés con la terapia génica AVXS-101 antes de que desarrollen síntomas afecta su desarrollo posterior.

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‘Una enfermedad puede ser rara, la esperanza nunca debería ser’

Hunter Pageau, un niño de 12 años de North Haven, Connecticut, es una de las 80 personas en el mundo que tienen SMARD, una enfermedad de la neurona motora que a menudo mata a los niños afectados antes de su primer cumpleaños.

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