La leucemia mieloide aguda (AML, por sus siglas en inglés) es uno de los cánceres sanguíneos más agresivos, con una tasa de sobrevivencia muy baja y pocas opciones para los pacientes que no son elegibles para quimioterapia intensiva.
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La Conselleria de Sanidad se ha quedado a medio camino en su intento por comprar más baratos hasta 27 medicamentos para tratar enfermedades raras. Así se desprende de cómo se ha resuelto el acuerdo marco para el suministro de medicamentos huérfanos que la conselleria lanzó en febrero.
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La enfermedad de Huntington es una condición neurodegenerativa causada por una mutación genética. Da lugar a una disminución progresiva de las habilidades motoras. También afecta la función cognitiva.
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Muchos han presenciado una promoción de Humira para la enfermedad de Crohn, la artritis reumatoide o la colitis ulcerativa. Sin embargo, esta droga versátil trata más que la primera.
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De hecho actualmente, tres de cada diez nuevos fármacos que se desarrollan en España son para tratar enfermedades raras.
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FDA, se reunió para discutir los factores influyentes y la trayectoria proyectiva de la tubería de enfermedades raras en Cumbre de avance de la Organización Nacional de Enfermedades Raras y Productos Huérfanos de este año (Cumbre NORD).
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Según una historia de The Star Online , el gobierno de Malasia ha asignado 50 millones de RM de su presupuesto de 2019 para el tratamiento de numerosas enfermedades raras, retraso en el crecimiento, hepatitis C, mejora de la atención primaria de salud y diálisis.
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Este escritor predice que la fabricación de nuevos medicamentos huérfanos continuará a un ritmo impresionante y que los precios no bajarán en el corto plazo.
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Específicamente, la aprobación significaría que los pacientes de 1 a 17 años podrían recibir la inyección.
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La terapia génica experimental recibió la designación de medicamento huérfano en los EE. UU. Y Europa como tratamiento para la anemia de Fanconi tipo A.
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La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos
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Leukine está actualmente aprobado para un total de seis indicaciones diferentes, incluida una aprobación a principios de este año para el síndrome de radiación aguda.
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En Estados Unidos existe la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) que funciona de manera similar a la EMA.
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Menos del 40 % de las enfermedades raras tienen alternativa de tratamiento farmacológico.
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KD025 es un inhibidor oral selectivo de la bobina en espiral quinasa 2 asociada a Rho, según Kadmon.
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