Tratamiento de acromatopsia, AAV-CNGA3, recibe designación de medicamento huérfano por la FDA

“Esta designación es el segundo hito normativo importante que hemos recibido para AAV-CNGA3 en solo 2 meses y esperamos continuar el impulso en este programa para aquellos que necesitan alivio de esta enfermedad debilitante”.

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La FDA designa medicamento huérfano a NSI-189 para tratamiento del síndrome de Angelman

“El síndrome de Angelman es una enfermedad rara con una necesidad importante insatisfecha, y para la cual no existen terapias aprobadas por la FDA”, comentó en una declaración reciente Jim Scully, director ejecutivo de Neuralstem.

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Tratamiento de Fibrosis Pulmonar Idiopática, PLN-74809, designado medicamento huérfano

“Estamos ansiosos por iniciar el desarrollo clínico de este producto candidato a principios del próximo año como una posible opción de tratamiento para pacientes con FPI”.

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Rutgers y PharmaKrysto se asocian para desarrollar un nuevo tratamiento para la cistinuria

La Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) otorgaron anteriormente una designación de huérfana.

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