Se concede la designación de fármaco huérfano para el tratamiento potencial de la distrofia muscular de Duchenne

Durante años, FibroGen ha estado investigando un medicamento llamado pamrevlumab. Creen que podría ser un tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), el cáncer de páncreas y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).

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Nuevo tratamiento potencial para la neurofibromatosis tipo 1 debido a la designación de terapia innovadora

Un nuevo medicamento llamado selumetinib acaba de recibir la designación Breakthrough Therapy por la FDA para pacientes pediátricos con diagnóstico de neurofibromatosis tipo 1 (NF1) o neurofibromas pleciformes inoperables. Esta terapia ha sido autorizada desde 2003 y esta nueva designación es un paso emocionante en el proceso de llevar el tratamiento a los pacientes.

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¿Cómo está trabajando la FDA para mejorar el desarrollo de productos para enfermedades raras?

2018 fue un gran año para los tratamientos de enfermedades raras en los que la FDA aprobó más terapias innovadoras diseñadas para tratar enfermedades raras que nunca. Esto incluyó 35 productos que fueron aprobados bajo la designación de medicamento huérfano.

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Astellas anuncia la aceptación de gilteritinib por la EMA

Astellas Pharma ha anunciado que la presentación de solicitud de autorización de comercialización para la terapia oral de una toma al día Xospata (gilteritinib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA)

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Más de 800 medicamentos están en investigación para enfermedades raras

Se estima que entre el 6 y el 8 por ciento de la población global está afectada por una de las 7.000 enfermedades consideradas raras; es decir, entre alrededor de 27 y 36 millones de personas en la Unión Europea padecen una enfermedad de este tipo.

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Un estudio encuentra que los costos clínicos de los medicamentos huérfanos son menores que los costos de los medicamentos no huérfanos

Un medicamento huérfano es una terapia que está destinada a tratar una enfermedad rara y que de otro modo no sería rentable sin la asistencia del gobierno.

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Día de las Enfermedades Raras 2019 en los medios de comunicación

Los periodistas se abocaron a la tarea de recordar y conmemorar, junto con nosotros en FEMEXER, este importante día de

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Escocia ofrecerá una droga para la atrofia muscular espinal a través del NHS

Según una publicación de SMA News Today, Escocia es ahora el último país en hacer que el medicamento Spinraza de atrofia muscular espinal (SMA) esté disponible para pacientes a bajo costo o sin costo a través de su servicio de salud pública.

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Nuevo tratamiento potencial para la criptococosis otorgada a una designación de fármaco huérfano

La criptococosis es una enfermedad causada por el hongo Cryptococcus. Puede afectar los pulmones, la médula espinal o el cerebro. Cuando el cerebro está infectado, la condición se llama meningitis criptocócica.

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Un ensayo clínico ahora está probando una enzima novedosa, diseñada para pacientes con homocistinuria clásica

En un artículo reciente que apareció en BioPortfolio, Orphan Technologies anunció un ensayo clínico de Fase 1/2 que involucra a los primeros pacientes con homocistinuria clásica (HCU) que se tratarán con OT-58. Doce pacientes fueron inscritos a partir de enero de 2019.

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