El valor de reutilizar medicamentos viejos para tratar enfermedades raras

En promedio, el desarrollo de una nueva terapia cuesta alrededor de mil millones de dólares y puede tomar casi una década en completarse. La reutilización de medicamentos ofrece una alternativa potencialmente más barata y más rápida, y tiene el potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de enfermedades raras.

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El 40% de los nuevos medicamentos son para enfermedades poco frecuentes

La tendencia, que se cumple tanto en Europa como en EE.UU., se explica por el esfuerzo global en materia de I+D dirigido a investigar y desarrollar tratamientos para aquellas enfermedades cuyos pacientes aún no disponen de alternativas terapéuticas adecuadas.

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Xeris Pharmaceuticals obtiene la designación de medicamento huérfano para terapia de hipoglucemia

“Esta combinación de tecnología emergente y glucagón líquido estable puede proporcionar una nueva forma de prevenir la hipoglucemia grave como demostramos en este estudio y puede allanar el camino para ser el ‘airbag’ para las personas con diabetes”, dijo el Dr. Dassau.

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Médicos y consumidores ven insostenible el modelo de financiación de fármacos

Las organizaciones y asociaciones critican que el Ministerio de Sanidad ponga en marcha -dicen- un plan de financiación de nuevos fármacos para enfermedades raras y cáncer, y que el primer medicamento a financiar supere los 400.000 euros al año.

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La nueva formulación de Riluzol obtiene la designación de medicamento huérfano para ELA

respirando, y otros.

El riluzol también se ha estudiado como un tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal (AME), sin embargo, no se observó eficacia.

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Uno de cada cinco medicamentos aprobados por la UE en 2017 son para enfermedades raras

Así se desprende del último informe de esta agencia reguladora relativo a 2017, cuando emitió un total de 92 opiniones positivas para la comercialización de nuevos principios activos, paso previo a la posterior autorización por parte de la Comisión Europea.

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La FDA acepta una nueva aplicación de fármacos para el tratamiento de los síndromes de Lennox-Gastaut y Dravet

par de trastornos graves y severos de epilepsia de inicio en la infancia.

La NDA se presentó a fines de octubre. La fecha de la meta de la Ley de Cuotas de los Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) para completar la revisión de la FDA de Epidiolex NDA es el 27 de junio de 2018.

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