Dosis del primer paciente en estudio de fase 2 de Vosoritide para bebés con acondroplasia
Anteriormente, a vosoritide se le otorgó la designación de medicamento huérfano tanto en los Estados Unidos como en Europa.
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Medicamentos huérfanos
La asociación permitirá el desarrollo de un nuevo fármaco para la EAD
Si el medicamento muestra buenos resultados, la compañía podría desarrollar otros medicamentos que aborden otras mutaciones asociadas con la enfermedad también.
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Medicamento para la deficiencia de células madre limbares obtiene designación de medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano está reservada para terapias experimentales que tratan enfermedades raras y debe tratar una enfermedad que actualmente no tiene opciones de tratamiento aprobadas por la FDA o tiene el potencial de proporcionar una mejora importante en la efectividad con respecto a las opciones actualmente disponibles.
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FDA otorga designación de medicamento huérfano para el tratamiento de LSCD, GPLSCD01
“Una vez aprobado por la FDA, GPLSCD01 tiene el potencial de convertirse en una terapia médica importante para pacientes con LSCD en los Estados Unidos”, agregó Roberts.
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Un estudio de un fármaco de investigación para la hiperoxaluria primaria ha dosificado a su primer paciente
Hay tres formas principales de PH, llamadas PH 1, 2 y 3, así como PH idiopática (causa desconocida).
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India toma medidas para frenar los altos precios de medicamentos huérfanos y de enfermedades raras
Prasanna Shirol, directora de la Organización para Enfermedades Raras de la India, enfatiza que las enfermedades raras representan un importante obstáculo para la salud pública en el país.
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Tratamiento para glioblastoma muestra prometedores resultados en un ensayo clínico
“Creemos que este fármaco tiene el potencial de cambiar el paradigma de tratamiento del glioblastoma”.
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La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a GBC0905 para FSHD
GBC0905 es un agente de molécula pequeña que suprime potentemente la causa molecular de FSHD, función DUX4. La FSHD se caracteriza por una debilidad muscular progresiva, que es una de las distrofias musculares más comunes.
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Dando forma al futuro de las enfermedades raras: regreso de ECRD2018
Basándose en más de 20 años de esfuerzos de colaboración para políticas de DR, esta conferencia cumplió su misión de inspirar el futuro.
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Nuevo avance en los resultados del ensayo clínico Anemia de Fanconi
El ensayo clínico ha sido aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, y ha recibido financiación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad de España y el Innovation I Program de la Comisión Europea.
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Los pacientes pediátricos de esclerosis múltiple tienen una nueva opción de tratamiento
El medicamento en cuestión se llama fingolimod (comercializado como Gilenya). Inicialmente, la terapia fue aprobada para pacientes adultos con la variante remitente-recidivante de la esclerosis múltiple.
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España reduce en un 20% los plazos para iniciar ensayos clínicos
España ha reducido, en los dos últimos años, un 20% los plazos para iniciar ensayos clínicos con nuevos fármacos, según datos difundidos hoy por Farmaindustria con motivo de la conmemoración del Día Internacional del Ensayo Clínico, el 20 de mayo.
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En Colombia gemelas con rara enfermedad necesitan medicamento
Spinraza es un medicamento que se utiliza para tratar la Atrofia Muscular Espinal dado que el número de pacientes afectados es escaso y al tratarse de una enfermedad rara, por lo que Spinraza fue designado medicamento huérfano.
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La FDA da el visto bueno a un fármaco pediátrico contra la esclerosis múltiple
La agencia reguladora de Estados Unidos aprobó el uso de Gilenya, un tratamiento de Novartis para niños y adolescentes con este mal.
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El tratamiento de Prader-Willi ingresa a la Fase 3
La terapia potencial se está evaluando en el Seattle Children’s Hospital, y Parisa Salehi, MD, se desempeña como investigador principal del ensayo en este primer sitio.
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La FDA aprueba el uso del fármaco de Novartis para la EM en niños y adolescentes
Gilenya se ha convertido en el primer fármaco aprobado por la FDA para tratar a pacientes pediátricos que sufren de EM recurrente.
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Enfermedad de Batten toma dos niños en la misma familia
Brineura fue aprobado para tratar una forma específica de enfermedad de Batten.
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CLR 131 obtiene designación de medicamento huérfano en segunda indicación
En marzo, CLR 131 recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del neuroblastoma y, a principios de este mes, se le otorgó la designación de Enfermedad Pediátrica Rara por la misma indicación.
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Astellas desarrollará y comercializará el fármaco para la cistitis de Aquinox
Astellas tendrá el derecho exclusivo de investigar, desarrollar y comercializar Rosiptor para todas las enfermedades en Japón y en otros países de la región de Asia y Pacífico.
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Los nuevos datos refuerzan la dificultad en el desarrollo de medicamentos huérfanos
El estudio, resumido en la edición de mayo / junio del Informe de impacto de Tufts CSDD, evaluó 46 nuevas entidades moleculares huérfanas, primeras en su clase, aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) entre 1999 y 2012.
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La estrategia europea en medicamentos prioritarios, clave contra enfermedades raras
La Agencia Europea de Medicamentos revela en un informe que los pacientes con patologías poco frecuentes podrían ser los mayores beneficiados de su plan sobre necesidades médicas no cubiertas.
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Celegne presenta REVLIMID como terapia de mantenimiento para pacientes con Mieloma Múltiple
Los resultados de los estudios con este fármaco muestran una prolongación de entre un año y medio y dos años y medio en supervivencia libre de enfermedad (tiempo hasta la recaída), junto a un aumento de más de dos años en la supervivencia total.
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El niño australiano con atrofia muscular espinal ahora puede recibir tratamiento crítico
La SMA tipo dos, que tiene William, no es la forma más grave de la enfermedad.
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Holanda, Malta y Polonia, primeros en acceso a medicamentos huérfanos
En un comunicado distribuido por la universidad, los autores indican que los factores que limitan el acceso a medicamentos huérfanos son el retraso en la autorización para cada mercado y la carga financiera que suponen.
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La FDA aprueba un nuevo medicamento para tratar la trombocitopenia inmune crónica
Las opciones de tratamiento existentes para aquellos con ITP incluyen medicamentos como esteroides y cirugía para extirpar el bazo de un paciente, que produce los anticuerpos que destruyen las plaquetas.
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FDA otorga designación de medicamento huérfano a posible tratamiento de cáncer raro
LBS-007, una terapia dirigida para el tratamiento de la LLA y de otros cánceres hematológicos, también ha demostrado ser efectiva para combatir tumores sólidos.
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Instan a Vertex a reducir el costo de su fármaco para la fibrosis quística
Actualmente, el año de tratamiento con Orkambi cuesta un asombroso £ 100,000.
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Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401, una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia
Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401,
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Las enfermedades raras afectan en Europa entre el 6 y el 8% de la población
La aportación de la innovación farmacéutica en las últimas décadas ha sido muy destacable, al incluir opciones terapéuticas en dolencias graves para las que anteriormente no existía un tratamiento específico.
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Medicamento para Fibrosis Pulmonar Idiopática recibe Designación de Medicamento Huérfano
El fármaco en etapa clínica que actualmente se somete a pruebas para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática se conoce como RP5063.
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El valor de reutilizar medicamentos viejos para tratar enfermedades raras
En promedio, el desarrollo de una nueva terapia cuesta alrededor de mil millones de dólares y puede tomar casi una década en completarse. La reutilización de medicamentos ofrece una alternativa potencialmente más barata y más rápida, y tiene el potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de enfermedades raras.
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La SEFH analiza los avances farmacoterapéuticos en hemofilia
El Grupo de Hemoderivados de la Sociedad organiza la II Jornada de Farmacoterapia en Hemofilia en la que se apuesta por mejorar la calidad de vida de los pacientes de esta patología.
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La espera a contrarreloj de la fibrosis quística: “Están poniendo precio a la vida”
“Si se lo das a un niño de 10 años que está estupendo, va a hacer vida completamente normal”.
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Altemia recibió designación de medicamento huérfano para tratamiento de anemia falciforme
La designación sigue una opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en febrero de 2018.
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Bardoxolone metil mejora la capacidad de ejercicio de los pacientes con HAP con EPI en la fase 2 de prueba
La ILD es un grupo de varias afecciones pulmonares que incluye fibrosis pulmonar idiopática (FPI) y sarcoidosis.
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La FDA dio designación de medicamento huérfano a tratamiento de investigación para fibrosis quística
La fibrosis quística tiene un gran impacto en la vida, y muchos pacientes mueren entre los 40 y los 50 años.
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Droga experimental para la enfermedad de Batten obtiene designación de medicamento huérfano de la EMA
La enfermedad de Batten es una enfermedad del sistema nervioso que aparece en la primera infancia y finalmente es fatal.
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El 40% de los nuevos medicamentos son para enfermedades poco frecuentes
La tendencia, que se cumple tanto en Europa como en EE.UU., se explica por el esfuerzo global en materia de I+D dirigido a investigar y desarrollar tratamientos para aquellas enfermedades cuyos pacientes aún no disponen de alternativas terapéuticas adecuadas.
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Comité especial para enfermedades raras en COFEPRIS
De manera muy agradable y sorpresiva, durante el discurso inaugural de la conmemoración del Día de las Enfermedades Raras 2018,
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¿Quieres conocer más sobre fármacos huérfanos? Te damos algunas cifras
Los precios elevados son una de las cuestiones recurrentes en estos medicamentos debido a la escasa población a la que se pueden dirigir.
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Medicamentos de enfermedades raras reciben cobertura limitada en Columbia Británica
Se estima que la cobertura de medicamentos podría permitir que 1,500 personas que viven en Columbia Británica accedan al tratamiento para estas afecciones.
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La terapia potencial NF1 obtiene designación de medicamento huérfano
Los pacientes con NF1 tienen un mayor riesgo de desarrollar otros cánceres, incluidos los tumores malignos del cerebro y la vaina de los nervios periféricos y la leucemia.
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España se queda atrás en al abordaje de la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne afecta a uno de cada 3.500 niños en todo el mundo.
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Xeris Pharmaceuticals obtiene la designación de medicamento huérfano para terapia de hipoglucemia
“Esta combinación de tecnología emergente y glucagón líquido estable puede proporcionar una nueva forma de prevenir la hipoglucemia grave como demostramos en este estudio y puede allanar el camino para ser el ‘airbag’ para las personas con diabetes”, dijo el Dr. Dassau.
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Piden que no se discrimine a niños españoles con Duchenne
Según los últimos estudios publicados, España comercializa un 52% de Medicamentos Huérfanos menos que otros países de la Unión Europea.
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Médicos y consumidores ven insostenible el modelo de financiación de fármacos
Las organizaciones y asociaciones critican que el Ministerio de Sanidad ponga en marcha -dicen- un plan de financiación de nuevos fármacos para enfermedades raras y cáncer, y que el primer medicamento a financiar supere los 400.000 euros al año.
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La nueva formulación de Riluzol obtiene la designación de medicamento huérfano para ELA
respirando, y otros.
El riluzol también se ha estudiado como un tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal (AME), sin embargo, no se observó eficacia.
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Tratamiento de enfermedades raras en la era genómica
En 17 años se han descrito 3 mil 831 genes cuyas mutaciones causan enfermedad, mismos que en un futuro darían luz al desarrollo de fármacos o terapias.
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Uno de cada cinco medicamentos aprobados por la UE en 2017 son para enfermedades raras
Así se desprende del último informe de esta agencia reguladora relativo a 2017, cuando emitió un total de 92 opiniones positivas para la comercialización de nuevos principios activos, paso previo a la posterior autorización por parte de la Comisión Europea.
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La EMA dio el visto bueno a 35 nuevos principios activos en 2017
En total, la agencia recomendó la aprobación de 96 nuevos medicamentos.
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