La FDA designa medicamento huérfano a Livantra para la hipertensión arterial pulmonar
El fármaco ha demostrado su eficacia en 2 modelos animales de HAP-hipoxia crónica (CH) y modelos de monocrotalina (MCT).
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Medicamentos huérfanos
La FDA otorga estado de fármaco huérfano a medicamento experimental para la amiloidosis
Se espera que la designación de medicamentos huérfanos de la FDA para ALN-TTRsc02 respalde las investigaciones adicionales del medicamento.
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Tratamiento de acromatopsia, AAV-CNGA3, recibe designación de medicamento huérfano por la FDA
“Esta designación es el segundo hito normativo importante que hemos recibido para AAV-CNGA3 en solo 2 meses y esperamos continuar el impulso en este programa para aquellos que necesitan alivio de esta enfermedad debilitante”.
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Spinraza (Biogen), “demasiado caro” para el servicio de salud de Reino Unido
El fármaco, que en Estados Unidos tiene un precio aproximado de 750.000 dólares en el primer año de tratamiento, es una gran fuente de ingresos en el mercado nacional de Biogen.
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Designan medicamento huérfano a OSP-101 para tratamiento de Bronquiolitis Obliterante
Actualmente, no hay medicamentos aprobados para el tratamiento de la bronquiolitis obliterante.
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La FDA designa medicamento huérfano a NSI-189 para tratamiento del síndrome de Angelman
“El síndrome de Angelman es una enfermedad rara con una necesidad importante insatisfecha, y para la cual no existen terapias aprobadas por la FDA”, comentó en una declaración reciente Jim Scully, director ejecutivo de Neuralstem.
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La Comisión Europea pone a disposición MYALEPTA para la lipodistrofia
La aprobación reciente de MYALEPTA se produce después de que ya se le otorgó la designación de medicamento huérfano en 2012.
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El tratamiento de la demencia frontotemporal, AL001, recibe designación de medicamento huérfano
Actualmente, no hay terapias aprobadas en el mercado que sean capaces de abordar la causa subyacente de FTD.
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Tratamiento de Fibrosis Pulmonar Idiopática, PLN-74809, designado medicamento huérfano
“Estamos ansiosos por iniciar el desarrollo clínico de este producto candidato a principios del próximo año como una posible opción de tratamiento para pacientes con FPI”.
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La FDA aprueba primer tratamiento para los tumores raros de la glándula suprarrenal
Anteriormente, el iobenguane I 131 obtuvo una designación de vía rápida, una designación de terapia innovadora, una designación de revisión prioritaria y una designación de medicamento huérfano por parte de la FDA.
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DMD y otras enfermedades huérfanas raras abordadas por la inteligencia artificial
El sistema de inteligencia artificial de Insilico ya ha diseñado objetivos validados a través de nuevos candidatos farmacéuticos preoptimizados computacionalmente.
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Ocho millones de mexicanos lidian con enfermedades raras
A nivel mundial existe un estimado 200 medicamentos para el tema de tratamientos específicos, pero en México sólo se tiene acceso a poco más de 25 de estos, y no todos se incluyen en el cuadro básico de las instituciones de salud.
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La FDA designa medicamento huérfano a un tratamiento experimental para la dermatomiositis
Los estudios que usan modelos preclínicos de inflamación y fibrosis apoyan al lenabasum como un tratamiento potencialmente efectivo.
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Pacientes con linfoma de células del manto en Australia occidental obtendrán acceso más barato al tratamiento esencial
Imbruvica es una tableta que se toma una vez al día para el tratamiento.
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Rutgers y PharmaKrysto se asocian para desarrollar un nuevo tratamiento para la cistinuria
La Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) otorgaron anteriormente una designación de huérfana.
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