En promedio, el desarrollo de una nueva terapia cuesta alrededor de mil millones de dólares y puede tomar casi una década en completarse. La reutilización de medicamentos ofrece una alternativa potencialmente más barata y más rápida, y tiene el potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de enfermedades raras.
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El Grupo de Hemoderivados de la Sociedad organiza la II Jornada de Farmacoterapia en Hemofilia en la que se apuesta por mejorar la calidad de vida de los pacientes de esta patología.
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“Si se lo das a un niño de 10 años que está estupendo, va a hacer vida completamente normal”.
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La designación sigue una opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en febrero de 2018.
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La ILD es un grupo de varias afecciones pulmonares que incluye fibrosis pulmonar idiopática (FPI) y sarcoidosis.
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La fibrosis quística tiene un gran impacto en la vida, y muchos pacientes mueren entre los 40 y los 50 años.
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La enfermedad de Batten es una enfermedad del sistema nervioso que aparece en la primera infancia y finalmente es fatal.
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La tendencia, que se cumple tanto en Europa como en EE.UU., se explica por el esfuerzo global en materia de I+D dirigido a investigar y desarrollar tratamientos para aquellas enfermedades cuyos pacientes aún no disponen de alternativas terapéuticas adecuadas.
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De manera muy agradable y sorpresiva, durante el discurso inaugural de la conmemoración del Día de las Enfermedades Raras 2018,
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Los precios elevados son una de las cuestiones recurrentes en estos medicamentos debido a la escasa población a la que se pueden dirigir.
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Se estima que la cobertura de medicamentos podría permitir que 1,500 personas que viven en Columbia Británica accedan al tratamiento para estas afecciones.
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Los pacientes con NF1 tienen un mayor riesgo de desarrollar otros cánceres, incluidos los tumores malignos del cerebro y la vaina de los nervios periféricos y la leucemia.
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La distrofia muscular de Duchenne afecta a uno de cada 3.500 niños en todo el mundo.
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“Esta combinación de tecnología emergente y glucagón líquido estable puede proporcionar una nueva forma de prevenir la hipoglucemia grave como demostramos en este estudio y puede allanar el camino para ser el ‘airbag’ para las personas con diabetes”, dijo el Dr. Dassau.
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Según los últimos estudios publicados, España comercializa un 52% de Medicamentos Huérfanos menos que otros países de la Unión Europea.
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Las organizaciones y asociaciones critican que el Ministerio de Sanidad ponga en marcha -dicen- un plan de financiación de nuevos fármacos para enfermedades raras y cáncer, y que el primer medicamento a financiar supere los 400.000 euros al año.
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respirando, y otros.
El riluzol también se ha estudiado como un tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal (AME), sin embargo, no se observó eficacia.
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En 17 años se han descrito 3 mil 831 genes cuyas mutaciones causan enfermedad, mismos que en un futuro darían luz al desarrollo de fármacos o terapias.
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Así se desprende del último informe de esta agencia reguladora relativo a 2017, cuando emitió un total de 92 opiniones positivas para la comercialización de nuevos principios activos, paso previo a la posterior autorización por parte de la Comisión Europea.
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En total, la agencia recomendó la aprobación de 96 nuevos medicamentos.
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De acuerdo con la Asociación de Angiodema Hereditario de EE. UU., La condición genética ocurre en un estimado de 1 en 10,000 a 1 en 50,000 personas.
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Sanidad continúa con las negociaciones con el laboratorio para acordar un precio del medicamento. Algunos pacientes lo toman a través de su uso compasivo.
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“Los pacientes, así como las empresas, comprenderán mejor el proceso de toma de decisiones una vez que un medicamento contra una enfermedad rara obtiene la autorización de comercialización”.
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La enfermedad se vuelve potencialmente mortal cuando los pacientes experimentan neumonía por aspiración y emaciación severa.
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“De las reuniones que hemos tenido tanto con el laboratorio como con el Ministerio, los argumentos de este último son bastante más razonables”
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Se estima que el 70% de las personas con narcolepsia tienen cataplejia.
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SCD es una condición genética rara en la cual los pacientes tienen glóbulos rojos que son duros, pegajosos y con forma de C.
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En principio, una enfermedad se define como rara cuando no afecta a más de un paciente por cada 2.000 habitantes (el parámetro europeo).
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Para Rasi el 2018 “será aún más desafiante”.
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El 10 por ciento de los medicamentos que no son abastecidos en farmacias del Sector Salud de Hidalgo son para tratar enfermedades raras.
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Se estima que el número de enfermedades raras que todavía no tienen un tratamiento en el mundo es de 4.000 a 5.000.
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PharmaMar ha anunciado el inicio del proceso de reexaminación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para Aplidin (plitidepsina) en la indicación de mieloma múltiple en recaída o refractario.
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par de trastornos graves y severos de epilepsia de inicio en la infancia.
La NDA se presentó a fines de octubre. La fecha de la meta de la Ley de Cuotas de los Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) para completar la revisión de la FDA de Epidiolex NDA es el 27 de junio de 2018.
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Lo desarrolló un equipo del INTI junto con el laboratorio Gador. Bajo el nombre Lucaftor, saldrá al mercado con la autorización de la ANMAT.
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La farmacéutica sevillana pide un esfuerzo de todos para luchar contra las enfermedades raras.
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El fármaco redujo significativamente la cicatrización del tejido en los pulmones, lo que indica la posibilidad de proporcionar una mejoría y estabilización clínicamente significativas en la función pulmonar.
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De los 94 medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia europea entre 2002 y 2016 con designación de medicamento huérfano vigente, únicamente se comercializaron 49 en España.
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Un medicamento en investigación se define como la forma farmacéutica de un principio activo o un placebo que se investiga o se utiliza como referencia en un ensayo clínico.
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El desarrollo de un medicamento huérfano comienza con la investigación y desarrollo de nuevas moléculas, los ensayos preclínicos y clínicos en sus fases I, II y III y la solicitud de autorización que debe conceder la EMA.
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Se estima que en el país hay 7.5 millones de personas que padecen enfermedades raras, y algunos de ellos ni siquiera lo saben.
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Los tres miembros que representarán a las organizaciones de pacientes serán nombrados por un período de tres años a partir del 1 de julio de 2018, que puede renovarse.
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La OMS estima que, en general, en tratamientos crónicos de fibrosis quística entre el 30% y el 50% de los medicamentos recetados no se toman como se indica.
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Invitamos a todos los grupos o asociaciones de pacientes con enfermedades raras al simposio En México existen más de 9
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Entre 2002 y 2016, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) autorizó hasta 94 medicamentos con designación huérfana todavía vigente.
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La distonía cervical puede ocurrir en cualquier sexo y a cualquier edad, pero se presenta con mayor frecuencia en mujeres después de los 30 años.
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El efecto secundario más común durante el estudio fueron reacciones en el lugar de la inyección y no se registraron nuevos datos relacionados con la seguridad del fármaco.
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Destinará los 3.000 euros del galardón a la Unidad de Biología Estructural del CIC bioGUNE, que trabaja en un proyecto de investigación para enfermos de porfiria.
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El pasado 8 de diciembre de 2017, el Lic. David Peña Castillo y su equipo de FEMEXER ofrecieron una conferencia
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Doscientos mil gallegos y 30 millones de europeos padecen una enfermedad rara.
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El medicamento Zavesca, específico para esta enfermedad, fue autorizado por la Cofepris desde 2010, como parte de un paquete de nueve medicamentos para enfermedades raras.
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