Xeris Pharmaceuticals obtiene la designación de medicamento huérfano para terapia de hipoglucemia

“Esta combinación de tecnología emergente y glucagón líquido estable puede proporcionar una nueva forma de prevenir la hipoglucemia grave como demostramos en este estudio y puede allanar el camino para ser el ‘airbag’ para las personas con diabetes”, dijo el Dr. Dassau.

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Médicos y consumidores ven insostenible el modelo de financiación de fármacos

Las organizaciones y asociaciones critican que el Ministerio de Sanidad ponga en marcha -dicen- un plan de financiación de nuevos fármacos para enfermedades raras y cáncer, y que el primer medicamento a financiar supere los 400.000 euros al año.

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La nueva formulación de Riluzol obtiene la designación de medicamento huérfano para ELA

respirando, y otros.

El riluzol también se ha estudiado como un tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal (AME), sin embargo, no se observó eficacia.

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Uno de cada cinco medicamentos aprobados por la UE en 2017 son para enfermedades raras

Así se desprende del último informe de esta agencia reguladora relativo a 2017, cuando emitió un total de 92 opiniones positivas para la comercialización de nuevos principios activos, paso previo a la posterior autorización por parte de la Comisión Europea.

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La FDA acepta una nueva aplicación de fármacos para el tratamiento de los síndromes de Lennox-Gastaut y Dravet

par de trastornos graves y severos de epilepsia de inicio en la infancia.

La NDA se presentó a fines de octubre. La fecha de la meta de la Ley de Cuotas de los Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) para completar la revisión de la FDA de Epidiolex NDA es el 27 de junio de 2018.

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Ubiquinol, medicamento huérfano para la deficiencia primaria de coenzima Q10

Los estudios sobre la posible aplicación de este medicamento huérfano para su tratamiento han sido dirigidos por el grupo de investigación liderado por Plácido Navas en la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla.

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La FDA designa un fármaco huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt

La forma más frecuente de la enfermedad está causada por una herencia recesiva (ambos progenitores deben ser portadores de la mutación genética), y en la gran mayoría de casos relacionada con el gen ABCA4.

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