Pacientes: los catalizadores detrás de la investigación de enfermedades raras y el desarrollo de fármacos
“La retroalimentación del paciente es vital, sin embargo”, cerró Kruse. “Después de todo, puede cambiar el punto final de un estudio”.
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Medicamentos huérfanos
¿Por qué siguen subiendo los precios de los medicamentos de enfermedades raras? Los médicos y los defensores hablan
Según un informe de Physicians For a National Health Program, hay varios pasos que deben tomarse para reducir los costos a un nivel razonable.
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Nuevos medicamentos pueden demorarse por problemas con datos en ensayos clinicos
Los tres principales riesgos destacados por la investigación incluyen la necesidad de conciliación de datos adicionales; datos incompletos para determinar la eficacia y los reemplazos del paciente.
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Los medicamentos extranjeros escasean en Irán debido a las sanciones
Los responsables de esta farmacia estatal, especializada en enfermedades raras, no quisieron declarar.
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Designan medicamento huérfano a Myelo 001 para tratamiento del síndrome de radiación aguda
Los estudios clínicos, así como estudios exhaustivos de toxicología crónica y seguridad han reafirmado el excelente perfil de seguridad de Myelo001.
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La FDA designa medicamento huérfano a CLR 131 para el osteosarcoma pediátrico
Anteriormente, a CLR 131 se le otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica y una designación de medicamento huérfano para el sarcoma de Ewing.
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Designan medicamento huérfano a Myelo 001 para tratamiento del síndrome de radiación aguda
Aplicado por vía oral, se ha demostrado que Myelo001 es eficaz para reducir los síntomas hematopoyéticos causados por la quimioterapia y la radiación en estudios preclínicos y clínicos.
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Designan medicamento huérfano a ATI-1123 para tratamiento de cáncer de pulmón de células pequeñas
Una respuesta parcial confirmada fue experimentada por 1 paciente con cáncer de pulmón, y en el 75% de los pacientes, se observó una enfermedad estable.
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La FDA designa medicamento huérfano a OBI-3424 para tratamiento de leucemia linfoblástica aguda
“Estamos entusiasmados de que la FDA haya reconocido la necesidad de desarrollar nuevos agentes terapéuticos dirigidos como OBI-3424 en la lucha contra la ALL”.
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Designación de medicamento huérfano a ATI-1123 para tratamiento de cáncer de pulmón de células pequeñas
Para el ensayo, a los pacientes con neoplasias sólidas avanzadas se les administró por vía intravenosa (IV) dosis crecientes de ATI-1123 durante 1 hora cada 3 semanas.
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Enfermedades raras, pero cada vez menos olvidadas
En EE.UU. un total de 18 medicamentos, que representan el 39% de las nuevas moléculas aprobadas por la FDA durante el año pasado, son terapias dirigidas a enfermedades poco frecuentes.
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Designan medicamento huérfano a SYNT001 para tratamiento de pénfigo
Los resultados preliminares positivos de una prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo sirvieron como base para la aprobación.
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El Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA tiene nueva presidenta
“Trabajaré estrechamente con todos los miembros del comité y expertos, aprovechando la alta profesionalidad y el espíritu de colaboración en el comité”
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Aumenta el número de medicamentos huérfanos
El programa de incentivos de la UE incrementa el número de investigaciones en enfermedades raras.
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Lista de las últimas designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado
Francia: En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de
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