La criptococosis es una enfermedad causada por el hongo Cryptococcus. Puede afectar los pulmones, la médula espinal o el cerebro. Cuando el cerebro está infectado, la condición se llama meningitis criptocócica.
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En un artículo reciente que apareció en BioPortfolio, Orphan Technologies anunció un ensayo clínico de Fase 1/2 que involucra a los primeros pacientes con homocistinuria clásica (HCU) que se tratarán con OT-58. Doce pacientes fueron inscritos a partir de enero de 2019.
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Un artículo reciente en CheckOrphan informó que la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de EE. UU. Ha otorgado la Designación de medicamento huérfano para la apraglutida análoga a GLP-2 sintética para el tratamiento del síndrome del intestino corto (SBS).
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Teva Pharmaceutical Industries anunció el lanzamiento de una versión genérica de Adcirca (tadalafil) con el nombre de marca ALYQ para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en los Estados Unidos.
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Según una historia de finanznachrichten.de, la compañía farmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) le dio a uno de los medicamentos experimentales de la compañía, Medicamento huérfano como tratamiento para la hepatitis autoinmune, una enfermedad hepática rara.
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Como muchas otras cosas en este mundo, la investigación de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la Esclerosis Múltiple y la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ha evolucionado sustancialmente en los últimos años.
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Sanofi, con sede en París, anunció resultados positivos de su ensayo pivotal de Fase III de isatuximab en pacientes con mieloma múltiple en recaída / refractario.
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La enfermedad de células falciformes (SCD) es una condición poco frecuente de la sangre. Causa una enfermedad en los glóbulos rojos, lo que ocasiona el bloqueo de los vasos sanguíneos y los capilares. El proceso de enfermedad también causa anemia hemolítica que puede dañar los órganos del cuerpo y, en última instancia, provocar la muerte prematura.
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La hipertensión pulmonar (HP) se asocia con un peor resultado del desarrollo neurológico y un crecimiento deficiente en los primeros dos años de vida de los recién nacidos prematuros con displasia broncopulmonar, según un estudio.
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La epidermólisis ampollosa (EB) se refiere a un grupo de afecciones poco comunes que se caracterizan por una piel frágil. Básicamente, la enfermedad es causada por la separación entre las capas de la piel.
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Este fármaco experimental está en desarrollo como tratamiento para la deficiencia de fosfoglucomutasa 1 (PGM1). Cerecor está comprometido con el desarrollo de terapias para enfermedades pediátricas y neurológicas raras.
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El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha dado su opinión positiva para designación de medicamento huérfano a Zepsyre (lurbinectedina), de la compañía farmacéutica PharmaMar, para el tratamiento del cáncer de pulmón microcítico.
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La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha dado su visto bueno a la comercialización de 84 medicamentos en este último año, de los cuales 42 son nuevos principios activos y 21 de ellos son medicamentos “huérfanos”, es decir, medicamentos destinados a enfermedades poco frecuentes.
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Según una historia de MarketScreener, la compañía farmacéutica Acer Therapeutics Inc. ha presentado una Solicitud de nuevo fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para su medicamento Edsivo para el síndrome vascular de Ehlers-Danlos (vEDS).
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El gobierno de los Estados Unidos ha estado presionando para aumentar el acceso a los medicamentos experimentales en los últimos dos años. El 18 de agosto de 2018, la Ley RACE for Children se convirtió en ley como parte de la Ley de Reautorización de la FDA de 2017, que modificó la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica (PREA).
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