Durante años, FibroGen ha estado investigando un medicamento llamado pamrevlumab. Creen que podría ser un tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), el cáncer de páncreas y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).
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Un nuevo medicamento llamado selumetinib acaba de recibir la designación Breakthrough Therapy por la FDA para pacientes pediátricos con diagnóstico de neurofibromatosis tipo 1 (NF1) o neurofibromas pleciformes inoperables. Esta terapia ha sido autorizada desde 2003 y esta nueva designación es un paso emocionante en el proceso de llevar el tratamiento a los pacientes.
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Esta designación fue otorgada al medicamento como tratamiento para la leucemia prolinfocítica de células T, una forma rara de cáncer de la sangre.
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El presidente de FEMEXER, Lic. David Peña Castillo, entrevista extensamente a la Lic. Graciela Méndez, directora estratégica de Enlace Distrofia
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2018 fue un gran año para los tratamientos de enfermedades raras en los que la FDA aprobó más terapias innovadoras diseñadas para tratar enfermedades raras que nunca. Esto incluyó 35 productos que fueron aprobados bajo la designación de medicamento huérfano.
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Esta terapia está en desarrollo como un tratamiento para el colangiocarcinoma recidivante / refractario, un cáncer raro que afecta los conductos biliares.
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Una paciente de 28 años diagnosticada con una enfermedad huérfana se encuentra a la espera que su EPS le autorice un medicamento, pese a que su padecimiento no tiene cura, la droga le ayudaría a mejorar su calidad de vida.
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Astellas Pharma ha anunciado que la presentación de solicitud de autorización de comercialización para la terapia oral de una toma al día Xospata (gilteritinib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA)
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Se estima que entre el 6 y el 8 por ciento de la población global está afectada por una de las 7.000 enfermedades consideradas raras; es decir, entre alrededor de 27 y 36 millones de personas en la Unión Europea padecen una enfermedad de este tipo.
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Entre 2006 y 2016 han aumentado en un 88 por ciento los ensayos clínicos centrados en enfermedades raras, según datos recogidos por la Efpia, patronal de la industria farmacéutica europea.
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Un medicamento huérfano es una terapia que está destinada a tratar una enfermedad rara y que de otro modo no sería rentable sin la asistencia del gobierno.
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Los periodistas se abocaron a la tarea de recordar y conmemorar, junto con nosotros en FEMEXER, este importante día de
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Según una publicación de SMA News Today, Escocia es ahora el último país en hacer que el medicamento Spinraza de atrofia muscular espinal (SMA) esté disponible para pacientes a bajo costo o sin costo a través de su servicio de salud pública.
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La criptococosis es una enfermedad causada por el hongo Cryptococcus. Puede afectar los pulmones, la médula espinal o el cerebro. Cuando el cerebro está infectado, la condición se llama meningitis criptocócica.
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En un artículo reciente que apareció en BioPortfolio, Orphan Technologies anunció un ensayo clínico de Fase 1/2 que involucra a los primeros pacientes con homocistinuria clásica (HCU) que se tratarán con OT-58. Doce pacientes fueron inscritos a partir de enero de 2019.
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