Medicamento para la deficiencia de células madre limbares obtiene designación de medicamento huérfano

La designación de medicamento huérfano está reservada para terapias experimentales que tratan enfermedades raras y debe tratar una enfermedad que actualmente no tiene opciones de tratamiento aprobadas por la FDA o tiene el potencial de proporcionar una mejora importante en la efectividad con respecto a las opciones actualmente disponibles.

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La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a GBC0905 para FSHD

GBC0905 es un agente de molécula pequeña que suprime potentemente la causa molecular de FSHD, función DUX4. La FSHD se caracteriza por una debilidad muscular progresiva, que es una de las distrofias musculares más comunes.

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Nuevo avance en los resultados del ensayo clínico Anemia de Fanconi

El ensayo clínico ha sido aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, y ha recibido financiación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad de España y el Innovation I Program de la Comisión Europea.

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España reduce en un 20% los plazos para iniciar ensayos clínicos

España ha reducido, en los dos últimos años, un 20% los plazos para iniciar ensayos clínicos con nuevos fármacos, según datos difundidos hoy por Farmaindustria con motivo de la conmemoración del Día Internacional del Ensayo Clínico, el 20 de mayo.

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En Colombia gemelas con rara enfermedad necesitan medicamento

Spinraza es un medicamento que se utiliza para tratar la Atrofia Muscular Espinal dado que el número de pacientes afectados es escaso y al tratarse de una enfermedad rara, por lo que Spinraza fue designado medicamento huérfano.

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CLR 131 obtiene designación de medicamento huérfano en segunda indicación

En marzo, CLR 131 recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del neuroblastoma y, a principios de este mes, se le otorgó la designación de Enfermedad Pediátrica Rara por la misma indicación.

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Los nuevos datos refuerzan la dificultad en el desarrollo de medicamentos huérfanos

El estudio, resumido en la edición de mayo / junio del Informe de impacto de Tufts CSDD, evaluó 46 nuevas entidades moleculares huérfanas, primeras en su clase, aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) entre 1999 y 2012.

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Celegne presenta REVLIMID como terapia de mantenimiento para pacientes con Mieloma Múltiple

Los resultados de los estudios con este fármaco muestran una prolongación de entre un año y medio y dos años y medio en supervivencia libre de enfermedad (tiempo hasta la recaída), junto a un aumento de más de dos años en la supervivencia total.

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Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401, una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia

Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401,

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Las enfermedades raras afectan en Europa entre el 6 y el 8% de la población

La aportación de la innovación farmacéutica en las últimas décadas ha sido muy destacable, al incluir opciones terapéuticas en dolencias graves para las que anteriormente no existía un tratamiento específico.

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El valor de reutilizar medicamentos viejos para tratar enfermedades raras

En promedio, el desarrollo de una nueva terapia cuesta alrededor de mil millones de dólares y puede tomar casi una década en completarse. La reutilización de medicamentos ofrece una alternativa potencialmente más barata y más rápida, y tiene el potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de enfermedades raras.

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El 40% de los nuevos medicamentos son para enfermedades poco frecuentes

La tendencia, que se cumple tanto en Europa como en EE.UU., se explica por el esfuerzo global en materia de I+D dirigido a investigar y desarrollar tratamientos para aquellas enfermedades cuyos pacientes aún no disponen de alternativas terapéuticas adecuadas.

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Xeris Pharmaceuticals obtiene la designación de medicamento huérfano para terapia de hipoglucemia

“Esta combinación de tecnología emergente y glucagón líquido estable puede proporcionar una nueva forma de prevenir la hipoglucemia grave como demostramos en este estudio y puede allanar el camino para ser el ‘airbag’ para las personas con diabetes”, dijo el Dr. Dassau.

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Médicos y consumidores ven insostenible el modelo de financiación de fármacos

Las organizaciones y asociaciones critican que el Ministerio de Sanidad ponga en marcha -dicen- un plan de financiación de nuevos fármacos para enfermedades raras y cáncer, y que el primer medicamento a financiar supere los 400.000 euros al año.

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La nueva formulación de Riluzol obtiene la designación de medicamento huérfano para ELA

respirando, y otros.

El riluzol también se ha estudiado como un tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal (AME), sin embargo, no se observó eficacia.

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Uno de cada cinco medicamentos aprobados por la UE en 2017 son para enfermedades raras

Así se desprende del último informe de esta agencia reguladora relativo a 2017, cuando emitió un total de 92 opiniones positivas para la comercialización de nuevos principios activos, paso previo a la posterior autorización por parte de la Comisión Europea.

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