FDA otorga designación de terapia innovadora a la terapia génica para el tratamiento de CALD

Actualmente, la única opción terapéutica para los pacientes CALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas, que debe realizarse temprano en el curso de la enfermedad y se sabe que tiene varias complicaciones tempranas y tardías asociadas.

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Terapia Génica Experimental para ALD Cerebral recibe Designación de Terapia Avanzada por la FDA

La decisión de la FDA de otorgar la designación de Terapia Avanzada al medicamento se basa en los prometedores resultados clínicos de un estudio de Fase 2/3 en el que a los niños de 17 años o menos se les administró Lenti-D. Dos años después de tomar el medicamento, quince de los diecisiete pacientes en el ensayo estaban vivos y libres de discapacidades funcionales mayores.

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La terapia génica CALD recibe designación de terapia innovadora

En octubre, el Informe de Enfermedades Raras se reunió con Mohammed Asmal, Vicepresidente de Desarrollo Clínico en bluebird bio, para conocer los datos publicados en NEJM, la motivación detrás del desarrollo de esta potencial opción terapéutica.

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