Terapia génica de un solo uso aprobada en la UE para la Amaurosis Congénita de Leber

Los primeros ensayos clínicos realizados en 2008 fueron los primeros que señalaron el potencial de la terapia génica como un tratamiento para la amaurosis congénita de Leber y otras enfermedades oculares relacionadas con el gen RPE65.

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