Los primeros ensayos clínicos realizados en 2008 fueron los primeros que señalaron el potencial de la terapia génica como un tratamiento para la amaurosis congénita de Leber y otras enfermedades oculares relacionadas con el gen RPE65.
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Actualmente, Ophthotech se está enfocando en un método probado y verdadero para la terapia génica: virus adeno-asociados.
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ProQR también planea comenzar un ensayo que inscribirá a pacientes menores de 6 años de edad con LCA10 en paralelo al ensayo pivotal de fase 2/3.
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Según el NIH, el LCA ocurre en aproximadamente 2 a 3 por cada 100 000 recién nacidos y es una de las causas más comunes de ceguera en los niños.
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Los datos provienen de un estudio de Fase 2/3 patrocinado por Spark y realizado por colaboradores tanto del Hospital de Niños de Filadelfia como de la Universidad de Iowa.
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