La terapia génica para la anemia de Fanconi obtiene la aprobación de la FDA
La terapia génica experimental recibió la designación de medicamento huérfano en los EE. UU. Y Europa como tratamiento para la anemia de Fanconi tipo A.
Leer más
anemia de fanconi
Gefitinib, designado medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi
Los afectados por anemia de Fanconi tienen una probabilidad de sufrir tumores escamosos de cabeza y cuello unas 500-700 veces mayor que la media de la población.
Leer más
Raro ‘anemia de Fanconi’ inspira al equipo a desarrollar una nueva prueba para la exposición a aldehídos
El objetivo principal, como dijo Weinberg, es ayudar a desarrollar mejores medicamentos para la anemia de Fanconi y los cánceres relacionados con los aldehídos.
Leer más
Anemia de Fanconi inspira el desarrollo de una prueba para identificar al aldehído en la sangre
El objetivo final para los investigadores es encontrar una manera de desarrollar medicamentos efectivos para tratar una condición en pacientes que a menudo no pueden vivir más allá de los veinte años.
Leer más
Nueva prueba podría ayudar a pacientes con anemia de Fanconi y enfermedades similares
Los investigadores han determinado que un biomarcador crítico en la enfermedad es el nivel de aldehídos que están en la sangre.
Leer más
Nuevo avance en los resultados del ensayo clínico Anemia de Fanconi
El ensayo clínico ha sido aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, y ha recibido financiación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad de España y el Innovation I Program de la Comisión Europea.
Leer más
Anemia de Fanconi y aciduria glutárica
El programa de radio ‘Enfermedades Raras’ del 26 de abril de 2018, dirigido y presentado por Antonio G. Armas, abordó
Leer más
Anemia de Fanconi: Las células sanas se abren paso con la terapia génica
La cantidad de células madre hematopoyéticas (las generadoras de las células de la sangre) es escasa en los pacientes con anemia de Fanconi ya que las van perdiendo con la edad y terminan necesitando un trasplante al originarse una insuficiencia de médula ósea.
Leer más
El alcohol daña los cromosomas y provoca mutaciones en las células madre de la sangre
Diversas evidencias apuntaban a que los responsables moleculares de la anemia de Fanconi podrían estar relacionados.
Leer más
Varios centros de investigación acuerdan impulsar la terapia génica para enfermedades raras en España
El programa principal, dirigido a la anemia de Fanconi, se encuentra en un ensayo clínico de fase I/II y está basado en una de estas licencias.
Leer más
Colaboración multimillonaria para el desarrollo y la autorización de terapia génica para enfermedades raras en España
La terapia génica para la inmunodeficiencia LAD-I también se encuentra en una etapa preclínica de desarrollo y se espera que esté en la clínica en la primera mitad de 2018.
Leer más