hemofilia B

Comunicado de prensa: uniQure anuncia el primer paciente tratado en el ensayo fundamental de HOPE-B de AMT-061 en pacientes con hemofilia B

12 febrero 201912 febrero 2019 Yanin Peña hemofilia B, paciente, terapia génica

“Estamos muy complacidos de haber administrado AMT-061 con éxito al primer paciente inscrito en el ensayo pivotal HOPE-B y marcar esto como un hito para el campo en el avance de un posible tratamiento de una sola vez para los pacientes con hemofilia B”, dijo Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de UniQure.

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Pfizer inicia un estudio para el tratamiento experimental de la hemofilia B

20 julio 2018 Vicente Castillo hemofilia B, investigación, terapia génica, tratamiento

Una única dosis de la terapia génica que se evaluará, llamada fidanacogen elaparvovec, permitiría a los pacientes producir el factor IX ellos mismos en vez de tener que inyectárselo regularmente.

En los medios de comunicación Información de salud Investigación médica Trabajo con farmacéuticas Tuits

La hemofilia B podría tratarse con una sola inyección

11 mayo 201812 julio 2018 Vicente Castillo células hepáticas, hemofilia B, investigación, tratamiento

Si bien el estudio se realizó en ratones y se pensó principalmente como una forma de probar la viabilidad de la idea, los resultados del estudio fueron prometedores.

En los medios de comunicación Información de salud Investigación médica Tuits

Spark Therapeutics y Pfizer anuncian los datos preliminares de un ensayo clínico en hemofilia B

22 diciembre 2017 Vicente Castillo ensayo clínico, hemofilia B, infusiones, terapia génica

Dos participantes presentaron un aumento asintomático y transitorio de las enzimas hepáticas que se resolvió reduciendo gradualmente la dosis de corticosteroides orales.