Terapia Génica Experimental para ALD Cerebral recibe Designación de Terapia Avanzada por la FDA

La decisión de la FDA de otorgar la designación de Terapia Avanzada al medicamento se basa en los prometedores resultados clínicos de un estudio de Fase 2/3 en el que a los niños de 17 años o menos se les administró Lenti-D. Dos años después de tomar el medicamento, quince de los diecisiete pacientes en el ensayo estaban vivos y libres de discapacidades funcionales mayores.

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