Ensayo fase 3 que evalúa a ZX008 para síndrome de Dravet cumple el criterio principal de valoración

“Si se aprueba, ZX008 tiene el potencial de ser un tratamiento transformador para el síndrome de Dravet, una forma rara y grave de epilepsia con pocas opciones de tratamiento disponibles”.

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El 11% de los EECC promovidos por la industria es para enfermedades raras

Según un análisis realizado por Farmaindustria a partir de los datos del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, el 18,5% de todos los ensayos clínicos registrados en España desde 2013 están centrados en patologías poco frecuentes.

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Medicamento para la deficiencia de células madre limbares obtiene designación de medicamento huérfano

La designación de medicamento huérfano está reservada para terapias experimentales que tratan enfermedades raras y debe tratar una enfermedad que actualmente no tiene opciones de tratamiento aprobadas por la FDA o tiene el potencial de proporcionar una mejora importante en la efectividad con respecto a las opciones actualmente disponibles.

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FDA otorga designación de medicamento huérfano para el tratamiento de LSCD, GPLSCD01

“Una vez aprobado por la FDA, GPLSCD01 tiene el potencial de convertirse en una terapia médica importante para pacientes con LSCD en los Estados Unidos”, agregó Roberts.

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