Nuevo tratamiento potencial para la neurofibromatosis tipo 1 debido a la designación de terapia innovadora

Un nuevo medicamento llamado selumetinib acaba de recibir la designación Breakthrough Therapy por la FDA para pacientes pediátricos con diagnóstico de neurofibromatosis tipo 1 (NF1) o neurofibromas pleciformes inoperables. Esta terapia ha sido autorizada desde 2003 y esta nueva designación es un paso emocionante en el proceso de llevar el tratamiento a los pacientes.

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FDA Green Lights Romiplostim para pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado romiplostim (NPLATE, Amgen Inc.) para el tratamiento de pacientes pediátricos de 1 año o más con trombocitopenia inmunitaria (PTI) durante un mínimo de 6 meses y que han tenido una respuesta insuficiente a los corticosteroides , inmunoglobulinas, o esplenectomia.

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