Con el fin de mantenerse al día con el campo de rápido crecimiento de las terapias génicas, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) anunció que proporcionará métodos más rápidos de aprobación para nuevos tratamientos. Es probable que las nuevas reglamentaciones entren en vigencia con respecto al tratamiento para la hemofilia primero.
La hemofilia es una condición genética que afecta la coagulación de la sangre. Normalmente, cuando ocurre un corte, los mecanismos dentro del cuerpo impulsan las células sanguíneas para formar un bloqueo o coágulo que detiene el flujo de sangre. En la hemofilia, uno de los principales factores responsables de este comportamiento falta. Dependiendo del factor genético específico afectado, una persona puede ser diagnosticada con hemofilia A o hemofilia B.
Las terapias tradicionales a menudo deben administrarse varias veces. Además, en casos de enfermedades genéticas raras como la hemofilia, los tratamientos a menudo solo pueden enfocarse en los síntomas. Las causas de la raíz no se ven afectadas, y la persona debe aprender a vivir con y alrededor de su condición.
Tal vez la razón por la que la terapia genética ha visto tanto crecimiento es porque es diferente en ambos aspectos. Las terapias génicas están diseñadas con la idea de administrar tratamiento solo una vez. Apuntan a la enfermedad en el nivel del suelo y alteran las funciones del cuerpo internamente. Muchos investigadores están trabajando para reprogramar virus, que sirven como un método de entrega y proliferación.
Ahí es también donde la regulación, sin embargo, se vuelve algo difícil. El campo de la investigación y el desarrollo de la terapia génica continúa creciendo y experimentando. Simplemente no es lo mismo que el desarrollo tradicional de medicamentos y las agencias no están preparadas para su crecimiento y conceptos. Mientras tanto, los pacientes continúan necesitando tratamiento y si existe una manera de ayudarlos, sería cruel retenerlo. Sin embargo, en muchos casos, las consecuencias a largo plazo de las terapias génicas aún no se han observado.
Con los tratamientos que realizan cambios en el cuerpo a nivel celular y genético, muchas personas están alertas ante el posible daño que podría hacerse. Sin embargo, los tipos de enfermedades que estas nuevas terapias apuntan tienden a ser las más peligrosas. Por lo tanto, aunque el costo potencial de algunos tratamientos puede parecer alto, a menudo se garantiza que la condición de los pacientes es fatal sin que se vea ningún tratamiento actual.
En el caso de la hemofilia, los medicamentos a menudo se evalúan en función de su capacidad para controlar y detener la pérdida de sangre. Los medicamentos obtienen aprobación en función de su capacidad para disminuir la cantidad de hemorragias que sufre un paciente y disminuir el número de infusiones (factor de coagulación de reemplazo) que el paciente necesita con el tiempo.
Sin embargo, las nuevas normas de la FDA para terapias génicas pueden decidir sobre la aprobación en función de la cantidad de factor de coagulación que el cuerpo de una persona puede producir después del tratamiento.
Evaluar el fármaco basándose en indicaciones biológicas más que en efectos demostrables no es un territorio nuevo. Esto es lo que se conoce como punto final sustituto. La efectividad del tratamiento puede determinarse después de la aprobación si los marcadores biológicos y químicos indican su efectividad. Por ejemplo, los medicamentos pueden obtener aprobación al reducir el colesterol, y luego se puede demostrar que reducen el riesgo de ataques cardíacos y apoplejía.
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