La medicina que viene: usar genes como material terapéutico

Mallorca acoge los avances en el IX Congreso de la Sociedad de Terapia Génica y Celular

¿Cómo curar una enfermedad incurable? Esta pregunta es una de las más frecuentes en un laboratorio de investigación médica. Y entre muchos noes, de vez en cuando surge algún sí. Uno de ellos parece que puede ser la terapia génica, probada con éxito total en ratones para curar la enfermedad de Wilson, y que también se está experimentando en casos de leucemia o anemia.

«Los resultados son excepcionales», afirma Gloria González-Aseguinolaza, del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de Pamplona, que prepara un ensayo clínico en 2019 en humanos para curar este enfermedad rara y hereditaria.

La investigadora participó este jueves en el IX Congreso Bianual de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular, celebrado esta semana en Mallorca, donde se dieron cita investigadores de la Asociación Española de Sociedad Genética y Celular. Durante estos días, los expertos han puesto en común las tecnologías de última generación que han ido surgiendo en estos últimos años para la curación y tratamiento de enfermedades que antes no tenían cura y que gracias a estas terapias se están empezando a tratar con buenos resultados.

«Estamos en un buen momento de la terapia génica porque estamos viendo resultados impresionantes en humanos», celebra González, que afirma que ya se puede hablar de «recetar terapia génica», con otras enfermedades raras como la de San Filippo, de Pompe o la atrofia muscular espinal, «lo que pone las cosas en un nivel muy práctico».

Ella y su equipo se centran en la enfermedad de Wilson, una enfermedad que hace que el organismo no pueda deshacerse del cobre adicional porque hay una proteína transportadora de cobre que no funciona correctamente debido a mutaciones en el genoma.

El cobre, que es un elemento esencial para la vida, en concentraciones grandes es muy tóxico. Lo que ocurre en estos pacientes es que se acumula principalmente en el hígado y provoca daños que puede desarrollar cirrosis o hepatitis fulminante. Además, cuando el cobre está en exceso del hígado, pasa a la circulación y afecta a distintos órganos, entre ellos el cerebro, por lo que es común que también tengan problemas neurológicos. «Hay cuadros realmente muy severos», lamenta la investigadora sobre esta enfermedad que tiene una incidencia de 1 de cada 30.000 habitantes.

Células del hígado

En el Laboratorio del Centro de Investigación Médica Aplicada de la Universidad de Navarra, que dirige González, están usando un vector derivado de un virus para introducirlo en el gen que produce la proteína transportadora y que se aplica en las células del hígado. «Esto es relativamente sencillo en el laboratorio:quitamos las proteínas del virus e introducimos el gen que falta en estos pacientes, junto con aquellas secuencias de ADN reguladoras que necesitemos», precisa. De este modo, el virus deja de ser nocivo y no produce enfermedades «porque se han quitado las proteínas que pueden provocar una enfermedad y, por otro lado, porta el gen que va a corregirla».

La investigadora explica que todos los animales con enfermedad de Wilson en su laboratorio se han curado gracias a este tratamiento que consiste en una única dosis por vía intravenosa, similar a una vacuna. «Hay un montón de pruebas que demuestran que se puede corregir».

Para Gloria González lo importante es que «en los últimos dos o tres años empezamos a ver las evidencias clínicas de que esto es una realidad» y que ya se empiezan a curar pacientes con hemofilias e incluso niños con enfermedades muy severas con la terapia génica.

«En los próximos años, este tipo de tecnología va a cambiar radicalmente, si no toda la Medicina, sí una buena parte de ella», vaticina el presidente del comité organizador, el científico Daniel Bachiller, que también participó en este Congreso y compartió algunos de los avances de su investigación para curar el SIDA, llevada a cabo en Baleares.

«Nosotros hacemos un tratamiento similar, pero justo lo contrario:en vez de añadir un gen, intentamos quitar el gen que usa el virus para entrar en las células que infecta. Trabajamos con las células de la sangre, modificándolas de tal manera que sean inmunes a la infección progresiva», detalla Bachiller, que asegura que la terapia génica ya se está haciendo con las leucemias y «funciona».

 

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Fuente: https://goo.gl/5RbR2p

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