Stefanie Granado: “El acceso rápido a las terapias es el mayor reto en enfermedades raras”

España:

Desde marzo de este año es directora general de Shire, una compañía biotecnológica especializada en enfermedades raras, con una facturación global de 14.000 millones de dólares y más de 150 empleados en España. Dos meses más tarde, Stefanie Granado (Basilea, Suiza, 1975), una epidemióloga que trabajó antes en Novartis, vivió el anuncio de una de las mayores operaciones corporativas por parte de una firma japonesa, después de que la nipona Takeda comunicara su intención de comprar la empresa irlandesa para la que trabaja por unos 52.000 millones de euros, una adquisición pendiente de los últimos detalles legales. “Algo normal en la industria”, dice acostumbrada. Granado, que no sabe aún si se mantendrá la marca, reafirma el compromiso de Shire con los pacientes, la venta de productos de alta calidad, y con España, clave por su “geografía y elevado nivel de investigación e innovación”.

P.   Tras su paso por multinacionales, ¿qué la lleva a incorporarse en una biotecnológica centrada en enfermedades raras?

R.Justo eso, las enfermedades raras. Lo que me atrajo de la industria fue sobre todo el paciente, poder ayudarlo. Me motiva la causa, el propósito. He estudiado epidemiología y he hecho mucha investigación en el oeste de África [sobre malaria], siempre alrededor del paciente y de los sistemas de salud. Y las enfermedades raras son, dentro de todo lo que está haciendo la industria, donde más cerca se está del paciente y donde más inmediato puede ser el impacto, porque son pocos enfermos pero con desafíos enormes.

P.   ¿Cómo ve a España en este ámbito?

R.   Se está avanzando, pero es un reto para todos los países. Son 7.000 enfermedades raras, muchas aún desconocidas y el 95% sin tratamiento. Y como son pocos pacientes, hay pocos médicos que conozcan bien estas enfermedades. Tener especialistas accesibles es muy importante, uno de los retos para España, ya que hay pocos centros de referencia. El acceso inmediato a las terapias es otro desafío, aunque los médicos que hay están muy bien formados y hay mucho interés por la innovación e investigación. Solo en España tenemos 42 ensayos clínicos en marcha.

España es muy importante, solo en este país tenemos 42 ensayos clínicos en marcha

P.   ¿Qué países europeos son referencia?

R.   Alemania y Escocia, que tiene ahora una nueva ley que permite al paciente con una enfermedad rara el acceso inmediato.

P.   ¿Cómo se consigue esta mejora?

R.   Mediante la colaboración entre la industria y el ministerio [de Sanidad]. El ministerio le da al paciente el acceso a la terapia y nosotros aseguramos que el tratamiento produce el resultado acordado. Y si nuestra terapia no lo demuestra, no se paga.

P.   ¿Se refiere al pago por resultado que tanto demanda la industria?

R.   Sí, para que el paciente no tenga que esperar años para beneficiarse. La mayoría de las enfermedades raras son genéticas, progresivas y degenerativas con los años. La enfermedad de Fabry [trastorno lisosómico], para la que tenemos un tratamiento, es una de estas. Si no la tratas, afecta el riñón. Luego necesitas una transfusión, algo muy costoso a evitar, o diálisis, que provoca problemas graves de salud.

Stefanie Granado, en la sede de Shire en Madrid.

P.   Además de los convenios de riesgo compartido, ¿contempla otras medidas para abaratar el alto coste de los fármacos?

R.   Son enfermedades raras y hay muy pocos pacientes, 50 en algunas, mientras en diabetes hay unos dos millones. Si desarrollas un medicamento que tiene que pasar por los mismos ensayos clínicos, los mismos trámites en la Agencia Europea de Medicamentos, el ministerio, la autonomía, en cada hospital, pero llegas a 50 en vez de a dos millones, el coste por paciente es mucho más elevado, aunque es muy poquito en total para España. Y el impacto en el paciente es mucho más grande.

P.   ¿Quiere decir que no es rentable para la industria?

R.   No es una cuestión de rentabilidad, sino de inversión, que es casi la misma que para la diabetes y llegas a 50 en vez de a dos millones. La Seguridad Social cubre las terapias y el precio se negocia con el ministerio, como sucede con todos los medicamentos.

En 2019 lanzaremos Veyvondi, el primer tratamiento recombinante para la enfermedad de Von Willebrand, y Natpar, para el hipoparatiroidismo

P.   ¿Cuáles son sus áreas terapéuticas?

R.   Las enfermedades genéticas, que se centran en tres patologías lisosomales: Fabry, Gaucher y el síndrome de Hunter, el área más grande. La hemofilia, con productos para los problemas de coagulación. Inmunología, angioedema hereditario (hinchazón del cuerpo) y medicina interna, donde ofrecemos Revestive para pacientes con el intestino corto (80 centímetros cuando lo normal es 8 metros) y que utilizan nutrición parenteral porque no son capaces de absorber los alimentos.

P.   ¿Qué lanzamientos prevé en breve?

R.   Acabamos de lanzar un factor VIII con vida media extendida, Adynovi. En 2019 viene otro, Veyvondi, el primer tratamiento recombinante [fármaco que se fabrica a partir de la manipulación del ADN] para la enfermedad de Von Willebrand, una patología de coagulación muy rara. Natpar, para pacientes (mayoritariamente mujeres) que tienen hipoparatiroidismo. Obizur, para la hemofilia adquirida. En 2020 se lanzará un tratamiento, aprobado ya en EE UU, que va a cambiar la vida de los pacientes con angioedema hereditario, Lanadelumab, al tratarse de un anticuerpo monoclonal subcutáneo en vez de un inhibidor de C1 que se utilizaba hasta ahora. Y en neurociencias, se aprobará la indicación para adultos del tratamiento para el TDAH (trastorno por déficit de atención e hiperactividad), Elvanse, prescrito hoy solo para niños.

Shire va a quedarse en España. Si cambia el nombre en el futuro, no pasa nada, el compromiso con el paciente queda y el producto será de alta calidad

P.   ¿Cuáles son los medicamentos más usados en España?

R.   Replagal, para la enfermedad de Fabry, y Elaprase, para el síndrome de Hunter. Advate, con factor VIII recombinante para la coagulación de la sangre y parar las hemorragias. Y ahora Adynovi, un Advate más avanzado que reduce la frecuencia de las inyecciones con una protección más alta, sobre todo de las articulaciones. ¡Los niños podrán jugar fútbol con este medicamento!

P.   ¿Qué supone la compra de Shire por parte de Takeda?

R.   Es una oportunidad, en cuanto a investigación y desarrollo, nos da orgullo y quiere decir que lo estamos haciendo bien. Significa una cartera más grande, más inversión para las enfermedades raras, más enfoque en el paciente y también para el desarrollo de nuestra gente. En lo individual, claro, es una incertidumbre; pero, en general, es algo normal en la industria farmacéutica. Es la tercera vez que paso por una adquisición-fusión grande en mi vida profesional.

P.   ¿Se va a mantener la marca Shire en el mercado?

R.   A día de hoy no se sabe. España es importante para Shire por el alto nivel de investigación, innovación y por ser un país de más de 40 millones de habitantes. Shire va a quedarse en España sí o sí. Si cambia el nombre en el futuro, no pasa nada, el compromiso con el paciente queda y el producto será de alta calidad y enfocado en el mismo objetivo.

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Fuente: https://goo.gl/7cRv4i

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