Estados Unidos:
De acuerdo con una historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Rocket Pharma anunció recientemente que su producto en investigación candidato RP-L102 vio recientemente que su solicitud de Investigación de Nuevo Medicamento (IND) obtuvo la aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). RP-L102 está en desarrollo para el tratamiento de la anemia de Fanconi. Esto significa que el producto está autorizado para comenzar las pruebas de ensayos clínicos. Esto marca el primer despacho de IND de la agencia por parte de la compañía. Rocket Pharma está comprometida con el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades raras y graves.
Sobre la anemia de Fanconi
La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara que se caracteriza principalmente por una respuesta deficiente al daño del ADN. La investigación sobre este raro trastorno ha ayudado a comprender mejor el desarrollo del cáncer y la función de la médula ósea. La enfermedad es causada por mutaciones genéticas que afectan a la proteína normalmente responsable de la reparación del ADN. Los síntomas de la anemia de Fanconi incluyen anomalías y deficiencias del desarrollo, baja estatura, fatiga, piel pálida, moretones fáciles, infecciones y leucemia mieloide aguda. La insuficiencia de la médula ósea significa que el cuerpo no puede producir células sanguíneas. El tratamiento puede incluir andrógenos y factores de crecimiento hematopoyéticos. Un trasplante de células madre puede curar permanentemente la condición. El riesgo de complicaciones graves y cáncer significa que muchos pacientes no sobreviven hasta la edad adulta. La anemia de Fanconi comúnmente aparece junto con otras afecciones genéticas y es más frecuente en la población judía Ashkenazi.
Desarrollo futuro
El próximo ensayo clínico, que está programado para comenzar en 2019, probará una formulación de RP-L102 conocida como «Proceso B». Esta es esencialmente una variante actualizada y modificada de RP-L102. Se espera que este ensayo conste de 12 pacientes y probará la efectividad, la tolerabilidad y la seguridad general del Proceso B RP-L102.
RP-L102 se ha desarrollado de manera cooperativa entre Rocket y otra empresa con sede en España. La terapia génica experimental recibió la designación de medicamento huérfano en los EE. UU. Y Europa como tratamiento para la anemia de Fanconi tipo A.
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Fuente: https://goo.gl/rdguLy
