Inactivación selectiva de la porción del gen CACNA1A responsable de la ataxia espinocerebelosa de tipo 6 (SCA6)

Al bloquear la secuencia IRES cuando hay una expansión patológica del tramo de proteínas, se inactiva la porción del gen CACNA1A que da lugar a una proteína tóxica y se alivia el fenotipo de ataxia y degeneración de células del cerebelo .

Leer más