De acuerdo con una historia de BioSpace, el desarrollador de medicamentos Cadent Therapeutics anunció recientemente que su producto de investigación candidato CAD-1883 obtuvo la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Esta terapia experimental está en desarrollo como tratamiento para la ataxia espinocerebelosa (SCA). Cadent está comprometido con el desarrollo de tratamientos innovadores para los trastornos que afectan el movimiento y la cognición.
Sobre la ataxia espinocerebelosa
La ataxia espinocerebelosa (ACS), también conocida como atrofia espinocerebelosa, es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta al cerebelo, una parte del cerebro que es fundamental para el control y la coordinación del movimiento. Estos trastornos hereditarios a menudo pueden ser fatales. Hay varios tipos diferentes de ataxia espinocerebelosa que están vinculados a una variedad de mutaciones genéticas; muchos tipos son causados por repeticiones del gen CAG. Los síntomas de estos trastornos incluyen ataxia (marcha anormal), convulsiones, mala coordinación de las manos, dificultad para hablar, neuropatía periférica, corea y deficiencias cognitivas. Desafortunadamente, no existe cura para la ataxia espinocerebelosa y el tratamiento se enfoca principalmente en aliviar los síntomas. La terapia física y ocupacional puede ayudar a los pacientes a mantener su movilidad. La terapia génica podría ser una opción potencial en el futuro para tratar la ataxia espinocerebelosa.
Existe una gran necesidad de tratamientos más efectivos para este trastorno.
Acerca de la designación de medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano está destinada a terapias que se desarrollan para tratar enfermedades que se consideran raras, que se definen como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Para calificar, el medicamento debe mostrar ventajas de seguridad o efectividad con respecto a los tratamientos actualmente disponibles. Alternativamente, el tratamiento debe satisfacer una necesidad médica actualmente insatisfecha. Esta designación otorga varios beneficios para la compañía receptora, tales como exenciones fiscales, la exención de ciertas tarifas y un período de siete años de exclusividad en el mercado si el medicamento es aceptado por la FDA.
Se estima que la ataxia espinocerebelosa afecta a alrededor de 11,000 personas en los EE. UU. Esta enfermedad actualmente no tiene tratamientos aprobados oficialmente. Es de esperar que el desarrollo de CAD-1883 se realice con éxito para que esta población de pacientes subatendidos pueda tener acceso a una terapia modificadora de la enfermedad por primera vez.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2WlqXEd
