Los resultados de los ensayos clínicos parecen buenos para un posible tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusiones

OTL-300 se estaba probando en el ensayo como un tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusión. Orchard Therapeutics se dedica al desarrollo de terapias genéticas para enfermedades graves y potencialmente mortales.

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