De acuerdo a una historia de empr.com, un estudio reciente reveló que la terapia génica podría permitir que los pacientes con beta talasemia dejen de tener que recibir transfusiones de sangre regularmente. La terapia génica que se usó para tratar a estos pacientes se llama LentiGlobin. Los resultados positivos vinieron de los estudios de Fase 1 y Fase 2 de la terapia de investigación. Si se aprueba, LentiGlobin podría mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes con beta talasemia.
Talasemias es un grupo de desórdenes sanguíneos raros. De los dos tipos principales, alfa y beta, la talasemia beta es la menos común. Beta talasemia causa anormalidades en la creación de la hemoglobina, la sustancia en la sangre que transporta el oxígeno. Beta talasemia es causada por una mutación genética; la gravedad del trastorno varía mucho. Algunas personas pueden experimentar ningún síntoma, mientras que otras pueden tener anemia severa o falta de células sanguíneas. Los síntomas incluyen crecimiento pobre y anomalías esqueléticas; los pacientes también son vulnerables a las complicaciones del bazo, que a menudo se elimina. También son más propensos a tener cálculos biliares. La talasemia beta no tratada grave puede ser letal y causar insuficiencia cardíaca. Los pacientes pueden requerir transfusiones de sangre frecuentes, que pueden causar problemas importantes, como la toxicidad de hierro.
En el estudio, participaron un total de 22 pacientes. Después de un tratamiento de una sola vez con LentiGlobin, solo siete pacientes aún tenían que recibir transfusiones de sangre. La mayoría de los que tuvieron que seguir recibiendo transfusiones pudieron reducir la frecuencia de transfusiones y el volumen de sangre necesario. Estos pacientes fueron monitoreados en el estudio por un período de no menos de dos años.
Los resultados del estudio son definitivamente emocionantes y sugieren que LentiGlobin podría poner fin a las transfusiones de sangre crónicas para la mayoría de los pacientes con talasemia beta grave. Esto daría como resultado un gran impulso en la calidad de vida para estos pacientes, que ya no tendrían que preocuparse de tener que tomarse el tiempo para hacerlo y estarían libres de cualquier posible problema de salud que resulte de ello. La toxicidad del hierro, que puede resultar de transfusiones repetidas, puede provocar daño hepático grave e insuficiencia cardíaca.
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