La FDA concede designación RMAT a AT132 para pacientes con miopatía miotubular ligada al cromosoma X.
XLMTM es causado por mutaciones en el gen MTM1 que conducen a la disfunción de la proteína miotubularina, que es necesaria para el desarrollo, la maduración y el mantenimiento de las células del músculo esquelético.
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