Terapia génica de un solo uso aprobada en la UE para la Amaurosis Congénita de Leber

Los primeros ensayos clínicos realizados en 2008 fueron los primeros que señalaron el potencial de la terapia génica como un tratamiento para la amaurosis congénita de Leber y otras enfermedades oculares relacionadas con el gen RPE65.

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Grupo de expertos revisa las brechas de terapia genética en la hemofilia

Los aspectos más destacados de la sesión incluyeron a los expertos que discutieron las certezas e incertidumbres en el proceso de curación, las decisiones sobre la eficacia de la terapia génica en los ensayos y la terapia génica en el mundo en desarrollo.

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Terapia Génica Experimental para ALD Cerebral recibe Designación de Terapia Avanzada por la FDA

La decisión de la FDA de otorgar la designación de Terapia Avanzada al medicamento se basa en los prometedores resultados clínicos de un estudio de Fase 2/3 en el que a los niños de 17 años o menos se les administró Lenti-D. Dos años después de tomar el medicamento, quince de los diecisiete pacientes en el ensayo estaban vivos y libres de discapacidades funcionales mayores.

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¿Por qué Novartis invirtió 9 mil mdd en terapia genética?

Recientemente Novartis anunció que compraría al pionero de la terapia genética Avexis por 8,700 mdd, dándole al gigante suizo de medicamentos varios tratamientos para enfermedades raras que funcionan al insertar nuevo ADN en las células de los pacientes.

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