Tratamiento para la tirosinemia hereditaria Tipo 1 Extensión de vida útil otorgada

La nitisinona fue aprobada recientemente para su uso por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y se ha convertido en un tratamiento generalizado de primera línea para la tirosinemia en muchos países del mundo.

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Primeros pacientes con hiperoxaluria primaria o entérica y enfermedad renal crónica avanzada tratados con ALLN-177

El Dr. Knauf continuó explicando que una vez que los pacientes terminan en diálisis y surge la necesidad de un trasplante de riñón, la calidad de vida de los pacientes disminuye y la mortalidad aumenta.

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