Cellectar Biosciences ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de fármaco huérfano a CLR 131 para el tratamiento del rabdomiosarcoma, un raro cáncer pediátrico.

CLR 131 es el candidato principal del producto conjugado con fármaco fosfolípido (PDC) de la compañía, y explota las propiedades de orientación del tumor del éter fosfolípido (PLE) patentado de la compañía y los análogos de PLE. Es la primera terapia potencial que usaría una plataforma de administración dirigida a tumores PDC para administrar un radioisótopo citotóxico (yodo-131) directamente a células tumorales malignas.

«Si bien la respuesta inicial al tratamiento es generalmente favorable, existe una importante necesidad de nuevos tratamientos, especialmente en los niños que experimentan recaídas», dijo John Friend, M.D., director médico de Cellectar en un comunicado de prensa.

«Cellectar se compromete a trabajar en estrecha colaboración con la FDA para evaluar plenamente el potencial de la entrega dirigida de CLR 131 para abordar esta necesidad médica actualmente no satisfecha».

El rabdomiosarcoma es el tipo más común de sarcoma tisular en niños. Es un tumor maligno de origen mesenquimatoso y representa aproximadamente el 40% de los sarcomas de tejido blando infantiles en los EE. UU.

De acuerdo con el Instituto Nacional del Cáncer (NCI), aproximadamente 340 nuevos casos se diagnostican cada año en América del Norte, y el pronóstico es favorable con un 64% de supervivencia a 5 años en niños de recién nacidos hasta los 19 años. Al menos un tercio de todos los pacientes experimentará progresión de la enfermedad o recaída, y el 95% de todas las fallas ocurren dentro de los 3 años. La mediana de supervivencia libre de progresión después de la primera recurrencia o progresión es de aproximadamente 9 meses.

En base a los datos preclínicos e interinos de estudios de Fase 1, el tratamiento con CLR 131 proporciona un enfoque original para tratar tumores sólidos y hematológicos. El fármaco se está desarrollando para que pueda proporcionar beneficios terapéuticos a los pacientes, que incluyen: supervivencia general (SG), una mejora en la supervivencia libre de progresión (SLP), tasa de respuesta de marcador de eficacia sustitutiva y calidad de vida general (CDV).

Actualmente se está evaluando CLR 131 en un estudio clínico de Fase 2 en MM recurrente o refractario (R / R) y una serie de tumores malignos de células B y un estudio clínico de Fase 1 en pacientes con R / R MM para explorar la dosificación fraccionada. Más adelante este año, la compañía planea iniciar un estudio de Fase 1 con CLR 131 en tumores sólidos pediátricos y linfoma, y ​​un segundo estudio de Fase 1 en combinación con radiación de haz externo para el cáncer de cabeza y cuello.

En marzo, CLR 131 recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del neuroblastoma y, a principios de este mes, se le otorgó la designación de Enfermedad Pediátrica Rara por la misma indicación.

 

 

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