Herzliya, Israel:
Recientemente, la compañía de biotecnología en etapa clínica Prilenia Therapeutics B.V. (“Prilenia”) anunció que el primer paciente se inscribió en un ensayo clínico de fase 2/3 que evalúa la pridopidina para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La prueba de plataforma HEALEY ALS es la primera prueba de plataforma centrada específicamente en la enfermedad.
Pridopidina
La pridopidina es un agonista selectivo del receptor Sigma-1 de molécula pequeña (S1R), administrado por vía oral. Normalmente, S1R participa en varias vías corporales que contribuyen a los trastornos neurodegenerativos. Al activar y expresar S1R, la pridopidina puede inhibir la neurodegeneración y acelerar las medidas de protección. Más allá de la esclerosis lateral amiotrófica, esta terapia también se ha evaluado para pacientes con enfermedad de Huntington.
La seguridad, eficacia y tolerabilidad de la pridopidina se está probando en el ensayo de la plataforma HEALEY ALS. En un artículo publicado en Clinical Trials, un ensayo de plataforma se describe como:
Un ensayo clínico con un único protocolo maestro en el que se evalúan múltiples tratamientos simultáneamente. Los diseños de plataformas adaptables ofrecen características flexibles como descartar tratamientos por futilidad, declarar que uno o más tratamientos son superiores o agregar nuevos tratamientos para ser probados durante el curso de un ensayo.
En este caso, el ensayo de la plataforma HEALEY ALS está explorando alrededor de 30 tratamientos en investigación para la esclerosis lateral amiotrófica. Dado que actualmente solo hay tres tratamientos aprobados para la esta (riluzol, edaravona, nuedexta), este ensayo ofrece el potencial para encontrar terapias nuevas, efectivas y más accesibles.
En particular, la pridopidina se está evaluando a través del brazo del ensayo del Régimen D Pridopidina. Durante el ensayo, los pacientes recibirán una dosis de 45 mg del tratamiento.
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica progresiva que causa la muerte de las células nerviosas en el cerebro, el tronco encefálico y la médula espinal. Se desconoce la causa exacta de la afección, aunque los antecedentes familiares pueden influir en una pequeña cantidad de casos. A medida que mueren las células nerviosas, los músculos comienzan a debilitarse. Muchos pacientes pierden el movimiento y el control voluntarios. Por lo general, la esclerosis lateral amiotrófica es fatal porque los músculos del pecho se debilitan y causan dificultad para respirar. La esclerosis lateral amiotrófica a menudo afecta más a los hombres que a las mujeres, en particular a los hombres blancos de entre 60 y 69 años. Los síntomas varían, pero pueden incluir:
- Depresión y ansiedad
- Tropezones y caídas frecuentes
- Calambres y debilidad muscular
- Dificultad con pequeños movimientos o actividades cotidianas
- Postura pobre
- Dificultad para hablar y tragar
- Cambios en el habla
- Incapacidad para mover todo el cuerpo
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/01/15/first-patient-enrolled-pridopidine-study-als/
