Designación de enfermedad rara pediátrica otorgada al tratamiento para la ceguera infantil

MeiraGTx anunció esta mañana que las Oficinas de Desarrollo de Productos Huérfanos y Terapéutica Pediátrica de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. Otorgaron a la compañía la designación de Enfermedad Pediátrica Rara por su potencial terapia génica para el tratamiento de ciertos pacientes con Amaurosis Congénita de Leber (ACV) ), AAV2 / 5-OPTIRPE65 (A001).

A001, que anteriormente recibió la designación de fármaco huérfano de la FDA, se administra mediante inyección subretiniana de hasta 1 ml para cubrir la mayor cantidad de retina posible.

En hasta el 16% de todos los casos de LCA, el déficit subyacente está en el gen RPE65, que juega un papel importante en la regeneración del pigmento visual después de una exposición significativa a la luz. La enfermedad degenerativa retiniana genética se caracteriza por un deterioro severo de la visión, que comienza en la infancia. La enfermedad tiene el mayor impacto en la retina y empeora progresivamente con el tiempo.

Según el NIH, el LCA ocurre en aproximadamente 2 a 3 por cada 100 000 recién nacidos y es una de las causas más comunes de ceguera en los niños.

A001 está diseñado específicamente para pacientes con LCA debido a mutaciones en el gen RPE65.

Es una terapia génica en investigación de virus adenoasociada (AAV2 / 5) propuesta para transportar un ADNc de RPE65 optimizado en codones bajo el control de un promotor específico de RPE sintético en la parte posterior del ojo. La compañía está en el proceso de llevar a cabo una prueba de escalonamiento escalonado Phase 1/2 de etiqueta abierta y multicéntrico de pacientes detectados con LCA2 de inicio temprano grave, y el punto final primario es la evaluación del perfil de seguridad del tratamiento.

“La decisión de la FDA de otorgar la designación de enfermedad pediátrica rara a A001, junto con la designación de medicamento huérfano previamente recibido, subraya la urgencia de desarrollar terapias efectivas para enfermedades pediátricas raras como LCA2”, dijo Zandy Forbes, Ph.D., presidente y CEO de MeiraGTx en un comunicado de prensa. “Estamos satisfechos con el rápido progreso en nuestro estudio clínico de LCA2 y estamos muy contentos de incluir pacientes pediátricos con este trastorno genético grave tanto en Europa como en los EE. UU.”

Los puntos finales secundarios del estudio incluyen la mejora en la función visual, que incluye un laberinto de la movilidad, la función de la retina, la estructura de la retina y las medidas de calidad de vida.

Si la FDA aprueba A001 para esta indicación, MeiraGTx será elegible para recibir un vale de revisión de prioridad. El comprobante se puede utilizar en cualquiera de los futuros medicamentos de la compañía para reducir el tiempo de revisión de la FDA en 4 meses, y también es transferible.

Muchas pequeñas empresas de biotecnología, cuando reciben un cupón, lo venden a compañías farmacéuticas más grandes. En febrero, Sarepta vendió su cupón por $ 125 millones a Gilead Sciences.

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Vicente Castillo

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