Anuncian tratamiento para pacientes con enfermedad de células falciformes

myTomorrows y Emmaus Life Sciences, Inc. (“Emmaus”) anuncian la disponibilidad de un programa de acceso temprano a la L-glutamina (polvo oral) de grado farmacéutico, para el tratamiento de pacientes con enfermedad de células falciformes que hayan agotado otras opciones de tratamiento. Este programa de acceso temprano, que actualmente se aplica a pacientes concretos, proporciona a los médicos de la UE, Turquía, Medio Oriente y Sudamérica, la posibilidad de prescribir L-glutamina a pacientes que cumplan los requisitos, antes de su autorización. La L-glutamina fue aprobada en EE. UU. el 7 de julio de 2017 con el nombre comercial Endari(TM) para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes en pacientes adultos y pediátricos de 5 años de edad en adelante. El 11 de diciembre de 2017, en la 59 Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) en Atlanta, Georgia, Emmaus anunció la disponibilidad de la L-glutamina para el tratamiento de los pacientes con enfermedad de células falciformes en EE. UU.

La enfermedad de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario que produce episodios debilitantes de crisis y dolor que pueden dañar órganos y causar accidentes cerebrovasculares y otros efectos adversos graves. La enfermedad de células falciformes afecta aproximadamente a 80.000 pacientes en Europa y millones en todo el mundo, sin embargo se considera una enfermedad rara.

“Los pacientes con enfermedad de células falciformes se enfrentan a una importante necesidad médica no satisfecha, con pocas opciones de tratamiento satisfactorias disponibles en todo el mundo. La aprobación de L-glutamina en EE. UU. es un hito importante en el desarrollo de alternativas terapéuticas para esta área de la enfermedad. Esperamos trabajar con Emmaus para apoyar el acceso temprano de médicos y pacientes que cumplan los requisitos en la UE, Turquía, Medio Oriente y Sudamérica”, afirma el fundador y CEO de myTomorrows, Ronald Brus, MD.

“Mientras trabajamos intensamente para lograr la aprobación de la L-glutamina en Europa, nos enorgullece trabajar junto con myTomorrows para proporcionar a los médicos y sus pacientes en la UE, Turquía, Medio Oriente y Sudamérica la posibilidad de acceso temprano”, afirma Yutaka Niihara, MD, MPH, presidente y CEO de Emmaus.

Acerca de myTomorrows

En myTomorrows, creemos que todas las personas deberían poder acceder a todas las opciones de tratamiento en el momento que éstas existan. Trabajando junto con los fabricantes de medicamentos para diseñar y ejecutar estrategias de acceso temprano, nos esforzamos en ayudar a los médicos y sus pacientes que han agotado todas las opciones de tratamiento aprobadas, a encontrar y obtener información así como a acceder a los medicamentos preaprobados. myTomorrows ha desarrollado una base de conocimientos que combina una amplia cantidad de datos médicos y clínicos con el fin de presentar una perspectiva general viable acerca del proceso completo de desarrollo clínico.

Acerca de Emmaus

Emmaus se dedica al descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos innovadores y terapias para enfermedades raras. La investigación de la empresa en la enfermedad de células falciformes fue iniciada por Yutaka Niihara, MD, MPH, presidente y CEO de Emmaus, en el Instituto de Investigación Biomédica de Los Ángeles del Centro Médico Harbor-UCLA. Para obtener más información, visite http://www.emmauslifesciences.com .

 

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Fuente: https://goo.gl/7i2PpK

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