La FDA aprueba un nuevo tratamiento para la fenilcetonuria

Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica BioMarin Pharmaceutical Inc. ha anunciado recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Ha emitido la aprobación para su producto pegvaliase-pqpz, que se comercializará y se denominará Palynziq. La inyección está aprobada para el tratamiento de pacientes con fenilcetonuria. Palynziq demostró su capacidad para reducir los niveles de fenilalanina en sangre (Phe) en ensayos clínicos. Los pacientes con la enfermedad tienen niveles incontrolables de Phe, y Palynziq está indicado para pacientes con niveles de Phe superiores a 600 micromol / L.

La fenilcetonuria (PKU) es un trastorno metabólico que se caracteriza por una capacidad deficiente o incapacidad para metabolizar la Phe. El trastorno es causado por una mutación genética y presenta síntomas poco después del nacimiento. Sin embargo, los bebés con fenilcetonuria parecen saludables al nacer, suponiendo que su madre no tiene el trastorno. Los recién nacidos se examinan rutinariamente para detectar el trastorno; es esencial comenzar la intervención antes de que pueda ocurrir cualquier daño. Sin tratamiento, los pacientes experimentan trastornos mentales, convulsiones, discapacidad intelectual y problemas de conducta. Las personas con esta afección a menudo tienen un olor a humedad y una piel pálida. Una madre con PKU mal tratada da a luz a niños con bajo peso al nacer, problemas cardíacos y una cabeza pequeña. Afortunadamente, con un tratamiento y manejo rápidos con restricciones dietéticas y medicamentos, la mayoría de los pacientes no experimentarán efectos y vivirán vidas normales.

Palynziq será el segundo tratamiento desarrollado por BioMarin para el manejo de PKU. La aprobación del nuevo medicamento también es oportuna, ya que mayo es el mes nacional de concientización sobre PKU. Los pacientes ahora tienen la oportunidad de celebrar una nueva y efectiva opción de tratamiento que les permitirá controlar sus niveles de Phe de manera más efectiva. Algunos pacientes con PKU todavía luchan por controlar sus niveles de Phe incluso con restricciones dietéticas apropiadas y el uso de medicamentos actualmente disponibles, así que con suerte Palynziq ofrecerá alivio a este grupo.

Está previsto que BioMarin comience a comercializar y promocionar el nuevo tratamiento de inmediato, y se espera que Palynziq esté disponible para fines de junio. La compañía también tiene planes para que el medicamento esté disponible fuera de los EE. UU., Y presentó una solicitud de Autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos en marzo pasado.

 

Artículos relacionados: fenilcetonuria, trastorno metabólico, tratamiento


Fuente: https://goo.gl/xwkCaH

A %d blogueros les gusta esto: