Nuevo medicamento aprobado en la UE para tratamiento de amiloidosis hereditaria

Según una historia de bioportfolio.com, dos compañías, Ionis Pharmaceuticals, Inc., y su filial Akcea Pharmaceuticals, anunciaron recientemente que su producto inotersen (que se comercializará como TEGSEDI) obtuvo la aprobación de la Comisión Europea para su comercialización. Inotersen ha sido aprobado para el tratamiento de polineuropatía en estadios 1 y 2 en adultos con amiloidosis transtirretina hereditaria (hATTR). La aprobación fue recomendada por el Comité de Medicamentos para Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Acerca de la amiloidosis

La amiloidosis es un grupo de enfermedades en las cuales una proteína anormal, llamada fibrillas de amiloide, comienza a acumularse en los tejidos del cuerpo. Hay casi treinta tipos de amiloidosis, todos se distinguen por el mal plegamiento de una proteína específica. Pueden tener causas genéticas o adquiridas. La amiloidosis transtirretina hereditaria generalmente se encuentra en personas que tienen antecedentes familiares de la enfermedad y antecedentes de problemas cardíacos y neuropatías idiopáticas. Los síntomas pueden incluir bazo agrandado, piernas hinchadas, diarrea, sangrado, sensación de desmayo al pararse, lengua agrandada, fatiga, entumecimiento y pérdida de peso. La amiloidosis transtirretina hereditaria a menudo aparece en la vejez. Los tratamientos varían según el tipo, pero en este tipo un trasplante de hígado puede curar la enfermedad. Las tasas de supervivencia también varían, pero las personas con amiloidosis transtirretina hereditaria pueden sobrevivir más de una década, lo que es mejor en comparación con otros tipos.

Una nueva oportunidad

La decisión trae una nueva opción a la mesa para los pacientes que enfrentan hATTR, que puede ser una enfermedad debilitante y finalmente fatal. Inotersen también puede autoadministrarse, lo que significa que los pacientes no tendrán que viajar para recibir tratamiento. Esto se traduce en una mejor calidad de vida para los pacientes. Este es también el primer medicamento de Akcea en obtener la aprobación, y el lanzamiento del producto también incluirá servicios de apoyo para cuidadores y pacientes.

Acerca de Inotersen

Inotersen funciona inhibiendo la producción de la proteína TTR. La formación anormal de esta proteína es lo que hace que el amiloide TTR comience a acumularse en el cuerpo del paciente. El nuevo medicamento conlleva cierto riesgo de efectos secundarios graves, como glomerulonefritis y trombocitopenia. Debido a esto, es necesario un seguimiento estricto de los pacientes cuando comienza el tratamiento para identificar estos eventos si aparecen. En general, inotersen ofrece una nueva opción de tratamiento emocionante para pacientes con amiloidosis transtiretina hereditaria.

 

 

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