Según un informe de EuroInvestor, la compañía biofarmacéutica Novelion Therapeutics, Inc. recibió recientemente permiso para comercializar su medicamento MYALEPTA. Novelion pretende que MYALEPTA funcione como un método para tratar la deficiencia de leptina en ciertos casos de lipodistrofia. La droga funciona como un «complemento de la dieta», una forma de terapia de reemplazo. MYALEPTA es el primero de su tipo en Europa donde ha sido aprobado.
¿Qué es la lipodistrofia generalizada congénita?
La lipodistrofia congénita generalizada (CGL) es una rara afección autosómica recesiva de la piel. La característica más notable de la condición es que reduce en gran medida la cantidad de grasa corporal, haciendo hincapié en una cantidad extrema de musculatura. La cantidad de pérdida de grasa a menudo es un indicador de qué tan grave es la afección. Más adelante en la progresión, CGL puede causar acumulación de grasa en los músculos y el hígado. Como resultado, pueden aparecer problemas cardíacos, enfermedad hepática y resistencia a la insulina. Otros síntomas dependen de la naturaleza exacta de la condición CGL de una persona.
Los tratamientos actuales para CGL se enfocan en el manejo de los síntomas. Hacer dieta es la forma más común de gestión. Se recomienda a las personas que viven con CGL que mantengan una dieta alta en carbohidratos y baja en grasas. La cirugía correctiva se puede usar en algunos casos cuando los pacientes desean o necesitan modificar su apariencia. Los trasplantes de hígado también pueden ser necesarios en etapas posteriores.
MYALEPTA
La aprobación reciente de MYALEPTA se produce después de que ya se le otorgó la designación de medicamento huérfano en 2012. Ahora con la autorización de comercialización de la Comisión Europea, MYALEPTA se convierte en el primer (y el único) tratamiento con licencia de este tipo.
MYALEPTA es un «análogo recombinante de la leptina humana». Es una opción de terapia de reemplazo para la dieta normal recomendada para pacientes con CGL. También ofrece la capacidad de tratar la deficiencia de leptina en pacientes con deficiencia adquirida de leptina generalizada y lipodistrofia parcial familiar.
La terapia con medicamentos también recibió comentarios positivos del Comité de Medicamentos para Uso Humano en mayo del año pasado. La Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. Lo ha aprobado para la deficiencia de leptina pero aún no para la lipodistrofia parcial.
Un hito de tratamiento
Un estudio abierto de un solo brazo evaluó MYALPETA en el tratamiento de 48 pacientes. Los datos clínicos de este estudio formaron la base de la autorización de la Comisión Europea. Se requerirán más estudios y algunas medidas de seguridad como condiciones de la aprobación, pero parece que MYALEPTA avanzará.
Mientras tanto, los expertos en lipodistrofia describen el nuevo tratamiento como un importante paso adelante para los pacientes. La lipodistrofia generalmente requiere un plan de tratamiento complejo. Por lo general, esto implica cambios de estilo de vida por parte del paciente. Por lo general, se requiere una dieta estricta. Ahora, sin embargo, los médicos podrán ofrecer a los pacientes una opción que reduce la necesidad de cambios en el estilo de vida.
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Fuente: https://goo.gl/gFxUru
