Primeros pacientes con hiperoxaluria primaria o entérica y enfermedad renal crónica avanzada tratados con ALLN-177

Krista Rossi

Los primeros pacientes han sido tratados en un ensayo de fase 2 que evalúa ALLN-177 de Allena Pharmaceuticals, Inc. en adultos y adolescentes con hiperoxaluria primaria o hiperoxaluria entérica con enfermedad renal crónica avanzada (CKD) y oxalato plasmático elevado.

Una primera en su clase, enzima no absorbida, administrada oralmente, ALLN-177 está optimizada para degradar el oxalato en el tracto gastrointestinal (GI) para tratar la hiperoxaluria grave, un trastorno metabólico caracterizado por niveles elevados de oxalato urinario.

En una entrevista exclusiva con Rare Disease Report®, Felix Knauf, MD, un nefrólogo de Charité en la Universidad de Medicina de Berlín que asesoró a Allena sobre el diseño del estudio para el ensayo (Estudio 206), y quién será 1 de los investigadores europeos, describió la importancia del potencial del fármaco para pacientes con hiperoxaluria primaria o hiperoxaluria entérica con ERC avanzada.

«Por lo general, los pacientes afectados tienen una enfermedad crónica que dura muchos años y empeora con el tiempo en lo que respecta a las complicaciones y la gravedad de la enfermedad. Por lo tanto, el nuevo medicamento tiene la esperanza de ayudar particularmente a estos pacientes crónicamente afectados a encontrar un tratamiento que prevenga las complicaciones [de la enfermedad] «, dijo.

El Dr. Knauf continuó explicando que una vez que los pacientes terminan en diálisis y surge la necesidad de un trasplante de riñón, la calidad de vida de los pacientes disminuye y la mortalidad aumenta. Además, si el trasplante de riñón se convierte en la única opción de tratamiento, depende de la disponibilidad del donante de órganos, que puede ser impredecible en el suministro. Sin embargo, con ALLN-177, los pacientes pueden evitar perder más, cantidades significativas de su función renal o retrasar la diálisis o el trasplante de riñón.

Como un ensayo multicéntrico, abierto, de brazo único, el Estudio 206 inscribirá entre 15 y 20 pacientes de 12 años o más en los Estados Unidos y Europa. Los ensayos clínicos en los Estados Unidos ya comenzaron a inscribirse mientras los investigadores en Europa se preparan para inscribir pacientes en los sitios europeos en el tercer trimestre de 2018. Los participantes inscritos se autoadministrarán 7500 unidades de ALLN-177 con cada comida o merienda 5 veces por día . El cambio desde la línea de base en la excreción urinaria de oxalato de 24 horas y los niveles plasmáticos de oxalato servirán como puntos finales primarios. Los pacientes con insuficiencia renal o que están en diálisis pueden representar hasta el 25% de la inscripción total.

«El primer ensayo no abordará si estos pacientes llegan antes a la diálisis o si no se necesita un trasplante de riñón», agregó el Dr. Knauf. «Este primer ensayo demostrará únicamente si somos capaces de reducir el oxalato plasmático como marcador para reducir la concentración de oxalato». Creemos que esto muy probablemente se traducirá en otros resultados, y esto, por supuesto, deberá mostrarse en ensayos posteriores, pero este primer ensayo es una prueba de concepto con respecto a si el fármaco es capaz de reducir el oxalato como el agente que lo hace el daño.»

ALLN-177 recibió anteriormente una designación de medicamento huérfano en julio de 2017 para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria y la hiperoxaluria pediátrica. La Comisión Europea también otorgó una designación de medicamento huérfano al ALLN-177 para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria.

Además, ALLN-177 está siendo evaluado en URIROX-1, un ensayo clínico en fase 3 en curso en pacientes con hiperoxaluria entérica que tienen una función renal normal o CKD leve a moderada.

Artículos relacionados: hiperoxaluria primaria, trastorno metabólico, ensayo clínico


Fuente: https://goo.gl/Y3NrEs

Webmaster

Ego sum in porta limine.

A %d blogueros les gusta esto: