Designan medicamento huérfano a la terapia génica de la distrofia cristalina de Bietti

Estados Unidos:

Krista Rossi
La mañana del, 28 de agosto de 2018, la terapia génica basada en AAV de Reflection Biotechnologies Limited, el programa RBIO-101 (AAV.CYP4V2), recibió la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para el tratamiento del cristalino de Bietti distrofia (BCD), una degeneración retiniana rara.

«Recibir la designación de medicamento huérfano de la FDA es un hito», dijo Richard R. Yang, fundador y CEO de ReflectionBio, en una declaración reciente. «Esto trae esperanza a los pacientes con BCD y sus familias porque BCD es una enfermedad devastadora que causa ceguera, actualmente, no hay un tratamiento aprobado. Se estima que el BCD afecta a más de 100.000 pacientes en todo el mundo. Como próximo paso, planeamos hacer avanzar la terapia genética con BCD en un ensayo clínico en humanos «.

Se estima que la atrofia progresiva y la degeneración del epitelio pigmentario de la retina (RPE) afectan a más de 100.000 pacientes en todo el mundo. La rara enfermedad genética de los ojos se caracteriza por cristales blancos amarillentos en la retina que pueden desaparecer en etapas avanzadas de la enfermedad. El inicio generalmente ocurre entre los primeros años de la adolescencia y la tercera década de la vida. La ceguera legal a menudo se alcanza en la tercera o sexta década de la vida.

«Como paciente con una enfermedad rara, me enorgullece dirigir los esfuerzos de investigación y desarrollo para la terapia génica BCD junto con nuestro colaborador, el Dr. Stephen H. Tsang de la Universidad de Columbia», agregó Yang. «Los datos preclínicos RBIO-101 del laboratorio del Dr. Tsang apoyan la traducción clínica para pacientes con BCD».

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Fuente: https://goo.gl/qtSct6

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