Terapia génica para esclerodermia localizada de moderada a grave recibe designación rápida

Estados Unidos:

Kristi Rosa
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una designación de vía rápida al candidato de Fibrocell Science, Inc., FCX-013, para el tratamiento de pacientes con esclerodermia localizada de moderada a grave, un raro trastorno genético de la piel para el cual existen no hay terapias aprobadas disponibles.

“La designación Fast Track representa un hito importante en el avance del desarrollo clínico de FCX-013”, dijo en una declaración reciente John Maslowski, presidente y director ejecutivo de Fibrocell. “Nos complace que la FDA haya otorgado esta designación al FCX-013 que, creemos, tiene el potencial de ser la primera terapia génica para tratar la acumulación excesiva de colágeno en la piel y los tejidos blandos en el sitio de lesiones de esclerodermia localizadas y para brindar alivio del dolor severo y la discapacidad funcional asociada con el trastorno “.

La terapia génica, FCX-013, es un fibroblasto autólogo que ha sido genéticamente modificado y codificado para la metaloproteinasa 1 de la matriz, una proteína que descompone el colágeno. Al incorporar el Sistema Terapéutico RheoSwitch de Precigen, un interruptor biológico activado por Veledimex, un compuesto oral, FCX-013 es capaz de controlar la expresión de proteínas en el sitio de las legiones localizadas.

“FCX-013 está diseñado para inyectarse debajo de la piel en la ubicación de las lesiones fibróticas donde las células de fibroblastos genéticamente modificados producirán MMP-1 para descomponer el exceso de acumulación de colágeno”, según Fibrocell.

Con esta terapia, los pacientes tomarán Veledimex para facilitar la expresión de proteínas y luego, una vez que se resuelva la fibrosis, dejarán de tomar el compuesto; al hacer esto, controlarán aún más la producción de MMP-1.

En agosto de 2018, Fibrocell inició el primer sitio del investigador para la inscripción clínica de un ensayo clínico de fase abierta, de un solo brazo 1/2 diseñado para evaluar la seguridad del FCX-013 en pacientes con esclerodermia. Para el ensayo, los investigadores realizarán evaluaciones de fibrosis, que incluyen histología, puntajes de piel y ultrasonido. Después de la administración de FCX-013, medirán las lesiones escleróticas dirigidas y los sitios de control en diferentes puntos de tiempo durante la duración de 16 semanas.

Un total de 10 pacientes que tienen un subtipo de esclerodermia localizada son el objetivo de la inscripción, con aproximadamente 5 pacientes por fase. Para la parte de la fase 1 del ensayo, se inscribirán pacientes adultos; escalonarán la dosificación de los primeros 3 pacientes antes de administrar el resto de los participantes. Los pacientes pediátricos se incluirán en la parte de la fase 2 del ensayo, una vez presentados y aprobados los datos de seguridad y actividad obtenidos de los pacientes adultos incluidos en la fase 1 y de la Junta de monitoreo de seguridad de datos para el ensayo.

La FDA otorgó una designación de fármaco huérfano a FCX-013 para el tratamiento de la esclerodermia localizada, así como una designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de la esclerodermia localizada de moderada a grave.

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Fuente: https://goo.gl/Tj8a7T

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