Resultados de un estudio de una posible terapia para HAE han sido compartidos

Estados Unidos:

Los resultados iniciales de un ensayo clínico que investiga los efectos de un medicamento experimental llamado BCX7353 en pacientes con angioedema hereditario que sufren ataques agudos.

Acerca del angioedema hereditario

El angioedema hereditario (AEH) es una condición genética rara que puede ser potencialmente mortal. Según la Sociedad de Angioedema Hereditario de los EE. UU., Se estima que el HAE afecta a una de cada 10,000 a 50,000 personas. El AEH puede causar episodios recurrentes de hinchazón conocidos como “ataques”. La hinchazón puede causar diferentes síntomas dependiendo de dónde ocurra. Por ejemplo, un área común a ser afectada es el tracto intestinal, y esto puede causar un dolor abdominal insoportable. La vía aérea también puede verse afectada por la hinchazón, que puede poner en peligro la vida si alguien no puede respirar. La frecuencia y severidad de los ataques pueden variar mucho con el tiempo y entre los pacientes. Sin embargo, según los NIH, las personas no tratadas tienden a tener un ataque cada una o dos semanas, con cada ataque que dura aproximadamente de tres a cuatro días.

Acerca del ensayo clínico Zenith-1

El ensayo clínico Zenith-1 investigó los efectos de un fármaco de investigación oral (BCX7353) en pacientes con AEH que sufren ataques agudos. Los adultos que tienen HAE tipos I o II tomaron un medicamento dentro de la hora posterior a la aparición del síntoma de ataque durante tres ataques. Dos de los medicamentos estaban activos, uno era un placebo y los pacientes no sabían cuál era cuál. Los síntomas de ataque y la gravedad de los pacientes se registraron mediante la escala analógica visual (EVA) y un cuestionario.

Los resultados

BioCryst acaba de anunciar los resultados iniciales de este ensayo, que muestran que BCX7353 fue mejor que el placebo en la mayoría de los criterios de valoración del estudio y fue bien tolerado por los pacientes.

Los investigadores encontraron que los pacientes que tomaron BCX7353 mostraron una mejoría en los síntomas y las puntuaciones de EVA en comparación con el placebo tan pronto como una hora después de tomar el medicamento. Esto se continuó durante 24 horas, durante las cuales el uso de medicamentos SOC fue aproximadamente un tercio menor para los que tomaron el medicamento en comparación con los que tomaron un placebo. Además, aproximadamente pacientes informaron síntomas nulos o leves en dos tercios de los ataques tratados con BCX7353, en comparación con aproximadamente un tercio de aquellos para los que los pacientes tomaron un placebo.

No se informaron eventos adversos graves, pero dos pacientes interrumpieron el tratamiento (uno debido a una erupción y otro debido a dolor abdominal).

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Fuente: https://goo.gl/YfxDFq

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