¿La FDA escuchará a estos pacientes de FCS?

Estados Unidos:

Lindsey Sutton mostró signos de síndrome de quilomicronemia familiar desde las cinco semanas de edad.

Sutton tiene ahora 28 años. Debido a su condición, ella debe adherirse a una dieta muy cuidadosa. A pesar de esto, aún son necesarias varias visitas al hospital para controlar la pancreatitis que resulta de su condición. Una terapia farmacológica realizada por Akcea Therapeutics Inc. condujo a una mejora drástica en sus síntomas. La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), sin embargo, rechazó el tratamiento en agosto. A pesar del efecto positivo del medicamento en la vida de Sutton, la FDA tenía grandes preguntas. ¿Como puede ésto ser resuelto?.

Tres años de libertad

El síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) hace que el cuerpo almacene y acumule grasas. Como resultado, las personas con FCS deben tener mucho cuidado con su dieta. Sutton, por ejemplo, limita su consumo de grasas a aproximadamente una cucharada de aceite de oliva todos los días. Esto ayuda con algunos síntomas, pero en última instancia no es suficiente para evitarle varias visitas al hospital debido a complicaciones como la pancreatitis.

Comenzar con un nuevo tratamiento, sin embargo, ayudó con las hospitalizaciones. Waylivra, un producto de Akcea Therapeutics Inc., mantuvo a Sutton fuera de los hospitales durante tres años consecutivos. También mejoró sus otros síntomas. El dolor y la fatiga fueron disminuidos por los efectos de la droga. Sutton informó sentirse “normal” por primera vez en su vida. Esta es la razón por la que los pacientes como Sutton están tan perplejos y apasionados por la decisión de la FDA de no aprobar Waylivra. Para pacientes como Sutton, la droga ha cambiado literalmente la vida.

Dentro de la FDA

Una de las razones por las que la FDA decidió no tomar Waylivra se relaciona con un efecto secundario del medicamento. Se ha demostrado que Waylivra causa una disminución de las plaquetas. Según el CEO de Akcea, la FDA busca entender mejor este efecto secundario antes de considerar la aprobación de Waylivra. También hay preguntas sobre la dosis de Waylivra. Las regulaciones de dosificación propuestas no coinciden con las estudiadas originalmente de acuerdo con la FDA.

Akcea planea continuar persiguiendo a Waylivra. El CEO de la compañía espera ver resultados positivos de un próximo estudio de extensión de etiqueta abierta. Además de los seis meses de datos de pacientes, este estudio proporcionará a la compañía que cree que los pacientes que usan el medicamento a través del programa de uso compasivo también demostrarán evidencia adicional de su viabilidad. Akcea espera reunirse con los reguladores de la FDA antes de que finalice el año para reabrir los problemas que rodean a Waylivra.

Si bien la FDA no hace comentarios sobre solicitudes de medicamentos pendientes, sí emitió una declaración amplia. Un portavoz de la FDA anunció por correo electrónico que los defensores de los pacientes juegan un papel importante en las consideraciones de la agencia.

“La FDA considera cuidadosamente los comentarios de los pacientes, ya que cumple su papel en el proceso de desarrollo de medicamentos”.

Sutton y sus colegas ya han reunido 12,000 firmas para apoyar el tratamiento. Su petición debe ser presentada a la FDA también.

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Fuente: https://goo.gl/TXFs2m

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