Legislación y esfuerzos de defensa necesarios en la lucha contra la enfermedad de células falciformes

Estados Unidos:

Krista Rossi
En los últimos años, se han logrado muchos avances en la lucha contra la enfermedad de células falciformes, un grupo de trastornos hereditarios de los glóbulos rojos. Muchos de estos avances se deben al trabajo que realizan los grupos de defensa, como la Asociación de Enfermedad de Células Falciformes de América (SCDAA).

En una entrevista reciente, Rare Disease Report ® se reunió con el presidente y director ejecutivo de la organización, Beverley Francis-Gibson, quien destacó la investigación presentada en la 7ª Conferencia Anual de Terapéutica de Enfermedad de Células Falciformes, que se llevó a cabo este año en Nueva York. Francis-Gibson también discutió los desafíos pendientes asociados con la enfermedad y la necesidad de más esfuerzos para promover la conciencia.

RareDR®: ¿Cuáles cree que fueron los puntos destacados y los mensajes para llevar a casa de su presentación?

Francis-Gibson: hablé sobre el SCDAA y mi visión de la organización, nuestros objetivos y la agenda para el próximo año, y también la razón por la que sentí que era importante asistir al evento Global Blood Therapeutics (GBT).

Para mi presentación, discutí el hecho de que en este momento hay mucha emoción en torno a la enfermedad de células falciformes, y también se resiste al hecho de que septiembre es el mes de la concienciación de las células falciformes. Pero desde el punto de vista de SCDAA, mi agenda es que necesitamos aumentar la conciencia sobre la enfermedad de células falciformes y el rasgo de células falciformes aquí en los Estados Unidos. Todavía tenemos un gran número de familias e individuos que ni siquiera saben que pueden tener la enfermedad.

En segundo lugar, hablé de la necesidad de legislación y esfuerzos de promoción de todos nosotros, todos los asistentes a la sala, para garantizar que exista una legislación que respalde a las familias que tienen acceso a la atención y una legislación que respalde los reembolsos y reciba tratamiento de manera rentable. manera. En tercer lugar, hablé sobre la necesidad de asociaciones y colaboraciones entre todos los que estamos caminando para abordar la anemia falciforme.

¿Hubo otras presentaciones en la conferencia que te parecieron emocionantes?

Hubo varias compañías farmacéuticas que compartieron información sobre medicamentos o ensayos clínicos pendientes, y pensé que era muy emocionante porque, una vez más, les da a mí y a los asistentes en la sala la oportunidad de escuchar sobre lo que está sucediendo en el espacio farmacéutico.

Fue genial escuchar a Ted Love, quien es el presidente de GBT, donde se habla de dónde está GBT en términos de sus ensayos clínicos, pero también su filosofía para la compañía. Sentí que escuchamos eso a través de las presentaciones hechas por las otras compañías farmacéuticas también.

Modus Therapeutics, una compañía fuera de Suecia, fue la última que se presentó [en la conferencia], y fue genial escuchar parte del trabajo internacional que está sucediendo. Y así, fue realmente agradable tener algunos presentadores internacionales así como también presentadores de los Estados Unidos.

El otro punto culminante para mí también fue estar en la sala con nuestros pacientes, muchos de los cuales son personas que viven con la enfermedad de células falciformes y muchos de los cuales representan a nuestras organizaciones comunitarias en los Estados Unidos que también son miembros de SCDAA. Es genial conocer a muchos de los que he hablado por teléfono o a algunos que no conocí; fue muy bueno conocerlos por primera vez.

¿Qué avances ve en la investigación de la enfermedad de células falciformes que los proveedores y los pacientes deben conocer?

Creo que están sucediendo muchas cosas en las compañías farmacéuticas que ayudarán a los pacientes con células falciformes y sus familias. Me gusta el hecho de que también hay mucha innovación que se estaba discutiendo en términos de modelos que abordaban la enfermedad. Las presentaciones del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre y algunas de las otras compañías que hablaron sobre el desarrollo de terapias para células falciformes me brindaron una oportunidad muy rica para aprender y también para escuchar sobre lo que se avecina.

¿Qué desafíos pendientes aún ve cuando se trata de la enfermedad de células falciformes y cómo cree que pueden abordarse?

Bueno, mucho de lo que hablé cuando hablé sobre defensa es que hubo ocasiones en que el senador y los legisladores sintieron que no hay mucho impulso detrás de la enfermedad de células falciformes porque los pacientes y sus familias no aparecen. La colina para abogar por su propio bienestar y cuidado.

Una de las cosas de las que hemos hablado cuando hice mi presentación fue que debíamos presentarnos, porque aparecen otras enfermedades, y existe un mal nombre o una mala interpretación de que hay más de 100,000 personas que padecen y padecen la enfermedad de células falciformes en el Estados Unidos porque cuando se convierte en un tema de promoción, no vemos esos números que se muestran como deberían. Una de las cosas de las que hablé fue la necesidad de que los pacientes, los defensores, las familias y las empresas se presenten para representar a las células falciformes y a las familias de células falciformes para que no haya esta idea errónea de que realmente no es algo que le importe a la gente.

¿Puede hablar sobre los esfuerzos para promover la concienciación sobre la enfermedad de células falciformes?

Conéctese como paciente al registro que conecta a los pacientes e investigadores con la información de atención. “Get Connected” es una plataforma que SCDAA lanzó en junio y, hasta la fecha, tenemos más de 6,000 pacientes e individuos en el registro. Los pacientes también pueden registrar o documentar el historial de su enfermedad y la atención médica en este registro, por lo que les ofrece un lugar para hacerlo.

La otra fue nuestra convención anual, que se realizó del 10 al 13 de octubre de 2018. Nuestro tema fue celebrar la diversidad dentro de la comunidad de células falciformes, el compromiso, la innovación y la práctica. Tuvimos más de 500 pacientes, proveedores, investigadores, empresas, defensores, que se presentaron en Baltimore para ese evento.

He estado en todo el país este mes en Sacramento, Texas y Nueva York, hablando sobre la enfermedad de células falciformes y ayudando a crear conciencia sobre la enfermedad, como mencioné anteriormente.

Ha habido muchas invitaciones y eventos, además de muchas cosas que sucedieron con la conferencia de GBT.
El día anterior se celebró la Cumbre sobre el acceso a la atención, hubo varios eventos y caminatas que tuvieron lugar en septiembre para conmemorar la enfermedad de células falciformes y para crear conciencia sobre la enfermedad de células falciformes en todo el país.

En SCDAA, por ejemplo, tuvimos un par de nuevas asociaciones que anunciamos, una con la Cruz Roja Nacional para realizar una campaña de donación de sangre en los Estados Unidos. Tuvimos una fiesta en Twitter o una fiesta en las redes sociales con compañías que usamos para ayudar a crear conciencia sobre la enfermedad.

Creo que es importante que las personas solo recuerden que hay familias o personas que están sufriendo en silencio y detrás de la escena de una enfermedad que no está recibiendo la atención que necesita en nuestras comunidades, y aprecio su tiempo y disposición para escribir sobre esto en tu articulo.

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Fuente: https://goo.gl/Y3ugAV


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