Esta historia de pacientes con fibrosis quística destaca las limitaciones de los ensayos clínicos

Estados Unidos:

Según una historia de statnews.com, Ella Balasa, quien tiene fibrosis quística, ha estado buscando unirse a un ensayo clínico con la esperanza de encontrar un nuevo tratamiento que pueda ayudar a retardar o detener la progresión de su enfermedad y salvar su vida. Desafortunadamente, no se le ha permitido unirse a ningún juicio sobre el que haya preguntado hasta ahora. Esto se debe a que la mayoría de los ensayos clínicos requieren un grado mínimo de función pulmonar, una medida llamada volumen espiratorio forzado por segundo, que Balasa no tiene.

Sobre la fibrosis quística

La fibrosis quística es un tipo de trastorno genético que puede tener impactos en todo el cuerpo, pero se caracteriza principalmente por la acumulación de moco pegajoso y anormalmente grueso en los pulmones. Este moco se convierte en un caldo de cultivo fértil y hábitat para bacterias potencialmente infecciosas. Muchos pacientes deben tomar antibióticos durante gran parte de sus vidas. Este trastorno es causado por mutaciones del gen CFTR. Los síntomas de la fibrosis quística incluyen disminución progresiva de la función pulmonar, infecciones pulmonares y sinusales, tos con mucosidad, heces grasas, crecimiento deficiente, infertilidad en los hombres, dedos adormecidos y problemas digestivos. El tratamiento incluye antibióticos y medicamentos o procedimientos destinados a mantener la función pulmonar. El trasplante de pulmón es una opción cuando la función pulmonar disminuye severamente. La esperanza de vida oscila entre los 40 y los 50 con buen cuidado.

El volumen espiratorio forzado por segundo proporciona un porcentaje de la función pulmonar en comparación con lo que se considera una función normal. Balasa retiene solo alrededor del 25 por ciento de su función pulmonar según esta medida; la mayoría de los ensayos de fibrosis quística requieren que los pacientes tengan un mínimo de 40 por ciento.

¿Es un número todo lo que debería tomar para ser excluido?

Parece trágico que una simple medida es todo lo que se necesita para descalificar a alguien como Ella Balasa de participar en un juicio. Quizás haya algunas razones científicas o de seguridad para tener este límite; después de todo, puede ser más fácil comprender con mayor precisión los datos cuando todos los pacientes están siendo tratados desde un cierto umbral mínimo. Los pacientes más gravemente afectados también tienen más probabilidades de ver su enfermedad empeorar o incluso morir durante el juicio, lo que no sería una buena publicidad. Sin embargo, confiar en un solo criterio también tiene serias limitaciones.

Variaciones en la fibrosis quística

La fibrosis quística no se manifiesta en todos los pacientes de la misma manera. A pesar de su función pulmonar inferior, Balasa todavía puede hacer muchas actividades diarias; hay pacientes con mayor volumen espiratorio forzado por segundo que en realidad están mucho más debilitados. Estos límites también excluyen simplemente a un gran número de pacientes; más pacientes con fibrosis quística sobreviven más tiempo, lo que significa que un mayor porcentaje tiene una función pulmonar más baja.

En última instancia, todo el punto del desarrollo de medicamentos y el sistema médico debe ser ayudar a las personas enfermas. Parece lógico que se deba considerar más de un solo factor al seleccionar a los participantes del ensayo, y que ningún factor por sí solo debe ser una descalificación automática.

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Fuente: https://goo.gl/9CZBbk

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