Nuevo acuerdo de desarrollo para tratamiento experimental del síndrome de Alagille

Estados Unidos:

Según una historia de prnewswire.com, el desarrollador de medicamentos Mirum Pharmaceuticals anunció recientemente que ha firmado un acuerdo con Shire que otorga derechos exclusivos para la comercialización y el desarrollo del medicamento experimental maralixibat. Esta terapia se está desarrollando para el tratamiento del síndrome de Alagille, una enfermedad genética rara. También hay planes para probar este medicamento contra otras enfermedades hepáticas raras.

Sobre el síndrome de Alagille

El síndrome de Alagille es un trastorno genético poco común que afecta a diversos órganos, incluidos los riñones, el hígado y el corazón. Los signos y síntomas se vuelven perceptibles a una edad temprana. Puede variar ampliamente en cuanto a la gravedad y, en algunos casos, puede producir síntomas. El síndrome es causado por mutaciones de los genes JAG1 o NOTCH2. Los síntomas incluyen ictericia, depósitos de colesterol en la piel, picazón, heces pálidas, numerosos defectos cardíacos, huesos en forma de mariposa en la columna vertebral, defectos oculares y arterias pulmonares estrechadas. El tratamiento incluye varios medicamentos para mejorar el flujo de bilis y cirugía para reparar defectos cardíacos. En los casos más graves, puede ser necesario un trasplante de hígado. El tratamiento oportuno es de suma importancia en el diagnóstico del síndrome de Alagille. En algunos casos, si no se trata, las complicaciones del síndrome pueden ser fatales. Hay una gran necesidad de más opciones de tratamiento para esta enfermedad.

Maralixibat Research

Los datos provisionales del reciente estudio de Fase IIb de maralixibat sugieren que el producto en investigación podría ser un enfoque eficaz para el síndrome de Alagille. Los pacientes que usaron el medicamento vieron reducciones en las manifestaciones asociadas con el trastorno, como el prurito y los ácidos biliares. En otro estudio abierto de Fase II, los pacientes con colestasis familiar intrahepática progresiva tipo 2 también respondieron con éxito a maralixibat, lo que sugiere su potencial en el tratamiento de otras enfermedades hepáticas. Los resultados de este estudio obtuvieron la designación Maralixibat Breakthrough Therapy de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU.

Estas dos enfermedades aparecen por primera vez en la infancia, por lo que los participantes en estos ensayos fueron en su mayoría niños. Sin embargo, también hay planes para probar maralixibat contra la enfermedad hepática en adultos. El medicamento se ha administrado a un total de 230 pacientes hasta el momento y parece ser bastante seguro, con efectos secundarios comunes que incluyen dolor abdominal, vómitos y diarrea.

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Fuente: https://goo.gl/ZLdB57


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