Terapia génica de un solo uso aprobada en la UE para la Amaurosis Congénita de Leber

Estados Unidos:

De acuerdo con una historia de pm360online.com, el desarrollador de medicamentos Novartis anunció recientemente que la terapia genética de la compañía, Luxturna, ha obtenido la aprobación en la UE como tratamiento para la amaurosis congénita de Leber relacionada con las mutaciones del gen RPE65. Esta es una rara enfermedad ocular que causa la pérdida progresiva de la visión. La terapia también está aprobada para otras enfermedades que causan pérdida de la visión que están vinculadas a mutaciones de este gen; La retinitis pigmentosa es un buen ejemplo. Esta terapia génica de un solo uso puede ayudar a restaurar la vista del paciente.

Sobre la Amaurosis Congénita de Leber

La amaurosis congénita de Leber es un trastorno genético que causa pérdida de la visión y con frecuencia afecta a niños y recién nacidos. Hay muchas variantes diferentes de este trastorno que se distinguen unas de otras por las cuales la mutación es la causa. Los síntomas incluyen movimientos oculares involuntarios, pérdida severa de la visión y ceguera, sensibilidad a la luz y respuesta lenta de la pupila. Los primeros ensayos clínicos realizados en 2008 fueron los primeros que señalaron el potencial de la terapia génica como un tratamiento para la amaurosis congénita de Leber y otras enfermedades oculares relacionadas con el gen RPE65. La amaurosis congénita de Leber ocurre a una tasa estimada de uno en 40,000 nacimientos.

Acerca de Luxturna

Luxturna obtuvo la aprobación por primera vez en los EE. UU. En diciembre de 2017 como terapia génica para la amaurosis congénita de Leber y otras enfermedades genéticas que pueden ser causadas por mutaciones de RPE65. En general, se recomienda que el tratamiento se administre lo antes posible en el curso de la enfermedad para lograr los mejores resultados. La terapia funciona al reemplazar una de las copias mutadas del gen por una copia que funciona normalmente. Los datos del ensayo clínico de Fase 3 del medicamento indican que la mejoría de la visión puede comenzar tan pronto como 30 días después de la administración.

Mientras tanto, se espera que los estados miembros de la UE tomen una decisión con respecto a la cobertura del tratamiento con Luxturna tan pronto como sea posible para que los pacientes que actualmente están en necesidad puedan acceder al medicamento. Por primera vez, los pacientes en la UE con amaurosis congénita de Leber y otras enfermedades oculares degenerativas asociadas con mutaciones de RPE65 tendrán acceso a una terapia génica de un solo uso que puede ayudar a restaurar su visión.

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Fuente: https://goo.gl/s7AwBa



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