La sarcoidosis es una condición rara que causa la acumulación de células inflamatorias en diversos órganos en todo el cuerpo. Para el 90% de las personas con diagnóstico de sarcoidosis, los pulmones son uno de los órganos afectados. Cuando la enfermedad afecta a los pulmones, se conoce como sarcoidosis pulmonar. Esta condición varía en gravedad, pero puede ser debilitante y, en algunos casos, fatal.
La sarcoidosis pulmonar generalmente se diagnostica entre los 20 y los 39 años y se estima que hay 200,000 personas que viven con la enfermedad en los Estados Unidos.
Gracias a la colaboración entre aTyr Pharma, Pangu BioPharma y la Universidad de Ciencia y Tecnología de Hong Kong (HKUST), se está investigando un nuevo tratamiento potencial para esta enfermedad.
La prueba
Estas organizaciones están examinando ATYR1923, una forma de tRNA sintetasa. Están evaluando este tratamiento en un ensayo clínico de Fase 1b / 2a.
ATYR1923 es una proteína de fusión formada por el dominio inmunomodulador de la histidil ARNt sintetasa (HARS). HARS luego se fusiona con un anticuerpo humano en la región FC. Esta proteína actúa para disminuir la respuesta inmune y se ha demostrado que reduce la inflamación en modelos animales. Los investigadores de HKUST fueron fundamentales en el descubrimiento de HARS, que ha hecho posible esta investigación.
El ensayo para ATYR1923 está controlado con placebo y utiliza un formato de dosis ascendente múltiple. Evaluará la tolerabilidad, la inmunogenicidad, la seguridad, el efecto de ahorro de esteroides y el perfil farmacocinético del tratamiento.
La Fundación para la Investigación de la sarcoidosis está ayudando a aTyr con la inscripción de pacientes para el ensayo y con el inicio de los sitios de ensayo.
aTyr espera replicar este modelo con algunas de sus otras formas de sintetasas de ARNt. Esperan que este uso de terapias combinadas les ayude a desarrollar opciones terapéuticas efectivas no solo para la sarcoidosis pulmonar, sino también para una amplia gama de afecciones que esperan tratamientos.
En última instancia, esta investigación es otro testimonio del poder de la colaboración en la medicina. A través de la combinación de recursos, mentes y habilidades, podemos servir mejor a las poblaciones de pacientes que más lo necesitan.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2TjyVbn
