El tratamiento experimental obtiene una designación de terapia innovadora para la deficiencia de TK2, una forma de enfermedad mitocondrial

Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Modis Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación Breakthough Therapy para el producto experimental candidato a la compañía MT1621. Esta terapia de investigación está en desarrollo como tratamiento para la deficiencia de timidina quinasa 2 (TK2). Modis se enfoca en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con alta necesidad médica no cubierta.

Sobre la deficiencia de TK2 y la enfermedad mitocondrial

La deficiencia de TK2 es un tipo de enfermedad mitocondrial. Las enfermedades mitocondriales son un grupo de trastornos genéticos que hacen que las mitocondrias no funcionen correctamente. Las mitocondrias son un orgánulo esencial que se encuentra en la mayoría de los tipos de células del cuerpo, y los glóbulos rojos son la única excepción. Son responsables de generar energía para la célula.

Las enfermedades mitocondriales generalmente son causadas por mutaciones del ADN mitocondrial o el ADN nuclear. Los síntomas tienden a ser peores cuando el problema afecta a las células que usan mucha energía, como los músculos o partes del cerebro. Estos síntomas afectan muchos aspectos de la función corporal e incluyen crecimiento deficiente, mala coordinación muscular, demencia, problemas neurológicos, debilidad muscular, trastornos respiratorios, problemas de visión, trastornos digestivos, problemas de audición, enfermedades del riñón, hígado y corazón, y problemas de aprendizaje. . Las opciones de tratamiento son limitadas en número y en su efectividad.


Acerca de la designación de terapia de avanzada

La designación de terapia de avanzada está destinada a terapias en desarrollo que tienen el potencial de tratar enfermedades y trastornos que amenazan la vida. El propósito de la designación es acelerar el proceso de revisión y desarrollo del medicamento. Para calificar, una terapia debe demostrar el potencial para tratar una enfermedad potencialmente mortal que no tiene terapias disponibles o debe ofrecer ventajas significativas sobre las terapias actuales. La designación de terapia innovadora otorga beneficios significativos al receptor, como la colaboración estrecha en el desarrollo con la FDA, la designación de vía rápida y la posible elegibilidad para la revisión de prioridad y la aprobación acelerada si se cumplen otros criterios.


Acerca de MT1621

Los primeros datos sugieren que MT1621 podría tener impactos positivos sustanciales en pacientes con este tipo de enfermedad mitocondrial. El medicamento es una terapia de desoxinucleósidos combinada que está destinada a tratar la causa subyacente de la deficiencia de TK2; en modelos preclínicos, el fármaco era capaz de mejorar la función celular.

James Moore

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Fuente: http://bit.ly/2BGJpLp

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