El informe explica cómo las políticas de NICE están fallando en los pacientes de enfermedades raras

NICE significa el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención en Inglaterra. Esta organización es responsable de evaluar la rentabilidad de todos los medicamentos a medida que llegan al mercado.

MAP BioPharma ha completado recientemente un informe que analiza el enfoque de NICE con respecto a los medicamentos para enfermedades raras. Concluyen que las políticas de evaluación de la organización son inflexibles e inapropiadas para la población rara. Esto se demuestra por los retrasos extremos que pueden experimentar los pacientes raros cuando intentan acceder a los medicamentos que necesitan. En algunos casos, no pueden obtenerlos en absoluto.

MAP insta a NICE a colaborar no solo con su propia organización, sino también con organizaciones benéficas de enfermedades raras, el gobierno inglés y el Servicio Nacional de Salud de Inglaterra para considerar cambiar su enfoque.

Como parte de su recomendación, MAP sugiere la adopción de cinco “flexibilidades” diferentes que abordan los requisitos de datos, las evaluaciones de valor y otros factores que, en última instancia, podrían proporcionar a los pacientes raros un acceso más fácil al tratamiento.


Evaluación de tecnología única (STA)

NICE utiliza el proceso STA cuando la enfermedad no califica para su evaluación de tecnología altamente especializada. La mayoría de las enfermedades raras entran en esta categoría. Según el informe de MAP, este enfoque es inflexible e inadecuado para estas condiciones.

Uno de los tratamientos de enfermedades raras impactados negativamente por esta forma de evaluación fue Spinraza para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). Se ha demostrado que Spinraza tiene efectos que alteran la vida de algunos pacientes con SMA, lo que les permite llevar una vida prácticamente normal. Este tratamiento se aprobó en Europa en junio de 2017. Sin embargo, NICE rechazó el tratamiento y evitó que estuviera disponible dentro del Sistema Nacional de Salud de Inglaterra en agosto de 2018 porque dijeron que era demasiado caro. Como resultado, hay pacientes con AME en Inglaterra que están siendo mantenidos de un tratamiento que esencialmente podría eliminar sus síntomas.

Por el contrario, Spinraza fue aprobada en Escocia como un medicamento accesible en su Sistema Nacional de Salud.

En última instancia, el informe de MAP muestra que los criterios de la STA no tienen en cuenta adecuadamente las necesidades no satisfechas, la evidencia o el costo de las enfermedades raras.

Entre los años de 2013 y 2017, según las 24 revisiones de STA que MAP encontró:

    Al 50% de los medicamentos para enfermedades raras se les ofreció “recomendación restringida”.
    Al 21% de los medicamentos para enfermedades no raras se les ofreció “recomendación restringida”.
    13% de los medicamentos para enfermedades raras se recomendaron para la población de pacientes elegible completa
    Más de dos tercios de los medicamentos para enfermedades no raras se recomendaron para la población de pacientes elegible completa

Aprobación por la Alianza Genética del Reino Unido

The Genetic Alliance UK es una organización compuesta por 220 organizaciones benéficas de pacientes en el Reino Unido. Han respaldado el estudio realizado por MAP y dicen que ayuda a iluminar las fallas sistémicas del sistema NICE. Genetic Alliance UK explica además que estas fallas para los pacientes con enfermedades raras continuarán ocurriendo hasta que se aborden específicamente.

Prometen que garantizarán que la rara voz del paciente se incluya en los cambios realizados en la política de Inglaterra.
La respuesta de NICE

Afortunadamente, la respuesta de NICE a este informe ha sido positiva. Ya han planeado una reunión con los autores del estudio MAP con la esperanza de analizar sus hallazgos con mayor profundidad. Después de esta reunión, planean revisar sus métodos para evaluar nuevos tratamientos de enfermedades raras.

Un portavoz de NICE ha declarado que la organización comparte la ambición de MAP de garantizar que los tratamientos clínicamente eficaces y rentables lleguen a los pacientes que los necesitan tan desesperadamente.

Con suerte, esta respuesta significa que pronto comenzaremos a ver reformas.

Trudy Horsting

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Fuente: http://bit.ly/2Tn8TYk

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