Innovación y unión para garantizar el acceso a fármacos en la lucha contra enfermedades raras

La patronal europea que se debe garantizar el acceso para aprovechar el potencial de los tratamientos disponibles

Entre 2006 y 2016 han aumentado en un 88 por ciento los ensayos clínicos centrados en enfermedades raras, según datos recogidos por la Efpia, patronal de la industria farmacéutica europea.

Del total, al menos 577 tratamientos integran el uso de metodologías novedosas como las terapias celulares y genéticas o los anticuerpos monoclonales. Tal es la importancia de la innovación en este campo que, en una encuesta realizada a 180 médicos para pedirles que identificaran los medicamentos más transformadores del último cuarto de siglo, de entre los 26 seleccionados, 10 estaban dirigidos a las enfermedades raras.

En total, la Efpia cifra en 30 millones los pacientes europeos afectados por alguna enfermedad rara, por lo que los avances en esta área suponen un gran beneficio para una parte muy amplia de la sociedad. Además, la inversión acometida durante los últimos años para mejorar las cifras ha dado sus frutos y actualmente existen un total de 1.952 designaciones para medicamentos huérfanos, que han llevado a que entre los años 2010 y 2018 se autoricen 164 nuevos tratamientos para 90 enfermedades raras.

Desde la Efpia recuerdan que para que un tratamiento sea designado como huérfano debe cumplir los criterios de prevalencia, que esté destinado a tratar una enfermedad mortal o debilitante de manera crónica y que no exista ningún otro tratamiento con efectos positivos aprobado para esa patología (o en caso de que exista, que el nuevo ofrezca un gran beneficio a los afectados).

La patronal pone el foco en que, además de que existan tratamientos para las enfermedades raras, tienen que ser accesibles para que pueda aprovecharse su potencial. Por ello, llaman a todos los agentes del ecosistema sanitario a trabajar para garantizar este acceso. En algunos países, este objetivo ya se está logrando, y es que en 2014 ya eran 20 los países europeos que habían desarrollado planes nacionales centrados en las enfermedades raras. Además, varios de ellos han implementado planes de evaluación de tecnologías sanitarias y prácticas de reembolso que ayuden a impulsar el acceso a estos tratamientos. Entre 2006 y 2012 en países como Italia, Países Bajos, Inglaterra y Bélgica se crearon acuerdos flexibles en torno a estos fármacos basados en su efectividad o en acuerdos financieros.

En Reino Unido, la Asociación Británica de la Industria Farmacéutica señala que el Departamento de Salud publicaba la semana pasada la actualización de su plan de enfermedades raras, en el que se hace balance del progreso logrado hasta el momento, destacando la necesidad de seguir trabajando para cumplir los objetivos establecidos. En esta línea, la ABPI llama a tener en cuenta la medicina personalizada y la genómica para desarrollar tratamientos en el futuro.

El Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos que se puso en marcha en el año 2000 fue clave, según la Efpia, para el progreso en esta materia, ya que antes de que se introdujera esta legislación sólo había ocho medicamentos huérfanos disponibles para los pacientes y ahora la cifra ha aumentado hasta los 164.

Por todo ello, desde la patronal resaltan la labor emprendida por los diferentes países para contribuir a mejorar los tratamientos en enfermedades raras, aunque inciden en la necesidad de que todos los agentes permanezcan unidos para que las mejoras sean más visibles.

Nieves Sebastián

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Fuente: http://bit.ly/2ET8wwh

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