A Madeline Collin, una activista de 24 años con enfermedad de Gaucher, le preocupa que pacientes como ella sufran profundamente. Gran Bretaña abandona la Unión Europea (UE), según lo programado, a fines de este mes.

Collin es una experta en el tema. Para su disertación de la Universidad de Bath, analizó el impacto a largo plazo del Brexit en los 3.5 millones de personas en Inglaterra, Escocia, Irlanda del Norte y Gales, que tienen enfermedades raras, y concluyó que no surgiría nada bueno.

«Hasta la votación de Brexit en 2016, los grupos de defensa de enfermedades raras con sede en el Reino Unido siempre fueron esenciales para el trabajo de la UE», escribió Collin en su documento, que aún no se ha publicado. Sin embargo, advirtió, Brexit, que ahora está programado para el 29 de marzo a menos que el Parlamento británico apruebe una extensión con la aprobación de los otros 27 miembros de la UE, podría socavar el trabajo de esas organizaciones benéficas.

Esto, dijo, «sugiere que ya no podrán representar adecuadamente las necesidades de los pacientes a nivel europeo … y perderán su poder para influir en la legislación de la UE».

Madeline Collin, que tiene la enfermedad de Gaucher, escribió su disertación sobre el impacto del Brexit en pacientes de enfermedades raras. (Foto por Larry Luxner)

Alrededor de 50 grupos de defensa de pacientes británicos pertenecen actualmente a Eurordis, una coalición con sede en París de 837 organizaciones más pequeñas que abogan por un mejor diagnóstico de unas 7.000 enfermedades raras y acceso a terapias para tratar esas enfermedades. A través de Eurordis, por ejemplo, en 2011, todos los ciudadanos británicos obtuvieron el derecho a las pruebas genéticas que les ayudarían a saber si tienen algún gen relacionado con trastornos hereditarios.

Pero ahora, en lugar de cabildear en la UE, los defensores británicos de las enfermedades raras se verán obligados a presionar al gobierno británico, una perspectiva abrumadora debido a sus recientes fracasos al intentar que el Servicio Nacional de Salud pague el costo de medicamentos ultra caros como Spinraza ( nusinersen, de Biogen) para atrofia muscular espinal (SMA), y Brineura (cerliponase alfa, de BioMarin) para la enfermedad de Batten.

El 6 de marzo, un comité de evaluación de drogas del Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE) de Gran Bretaña se reunió en Manchester por tercera y última vez para decidir si recomendaría a Spinraza para el reembolso. Varios cientos de manifestantes organizados por el grupo sin fines de lucro TreatSMA organizaron una protesta ruidosa en los escalones de la sede de NICE antes de la reunión, pero sus esfuerzos no han llevado a ninguna parte hasta ahora.

«El gobierno británico parece no responder a la difícil situación de los pacientes de enfermedades raras, que constituyen menos del 7 por ciento de la población», escribió Collin. Ella concluyó que los legisladores en Londres están «actualmente demasiado preocupados por otros asuntos domésticos como el desempleo y la inmigración para escuchar las preocupaciones de los grupos de defensa de enfermedades raras y los pacientes».


EMA se traslada a Amsterdam

De particular preocupación, según el informe de Collin, es que una vez que Gran Bretaña finalice su divorcio de Bruselas, tanto los fabricantes de medicamentos como el propio gobierno británico tratarán a los pacientes de enfermedades raras de EE. UU. Con mucha menos urgencia.

Eso es porque en este momento, esas compañías solo necesitan una licencia para vender un medicamento específico en la unión aduanera europea, que obtienen de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Sin embargo, después de Brexit, las empresas deberán solicitar una licencia por separado a través de la Agencia Reguladora de Productos de Salud y Medicamentos (MHRA), lo que hace que el proceso sea menos lucrativo, ya que, obviamente, los 64.5 millones de residentes de Gran Bretaña constituyen un mercado mucho más pequeño que los 500. Millones de personas que viven bajo la jurisdicción de la UE en su conjunto.

Los funcionarios de la Agencia Europea de Medicamentos colocaron la piedra angular de la nueva sede de la EMA en Ámsterdam en una ceremonia en mayo de 2018. (Foto cortesía de la EMA)

«Esto tendrá un efecto extremadamente negativo en los pacientes de enfermedades raras, que dependen de las compañías farmacéuticas para proporcionarles sus medicamentos», escribió Collin. «Sin acceso a sus medicamentos, algunos pacientes podrían perder la vida».

Elin Haf Davies es el CEO de Aparito, un desarrollador de dispositivos portátiles de monitoreo de pacientes, y un ex- asesor científico en el equipo pediátrico de EMA.

«Este es un golpe devastador», dijo Davies a BioNews Services, editor de este sitio web. «Todavía no sabemos si será un Brexit difícil, lo que sería el peor de los casos».

Al menos una consecuencia del referéndum del 23 de junio de 2016, en el que el 51,9 por ciento de los ciudadanos británicos votaron a favor de abandonar la UE, ya se siente: la transferencia de la sede de la EMA de Londres a Ámsterdam.

A partir del 30 de marzo, EMA operará desde el edificio Spark hasta que esté disponible su sede final a medida en el distrito Zuidas de Ámsterdam. Hasta ahora, la EMA dijo en un anuncio de prensa, casi 350 miembros del personal ya se han trasladado a los Países Bajos. Varios empleados de EMA trabajarán desde Londres, aunque en general, la agencia aún anticipa perder alrededor del 25 por ciento de su fuerza laboral total de alrededor de 900 personas.


Brexit «duro» podría ser desastroso

Davies, quien trabajó como regulador de la EMA durante seis años, pasó 12 años antes como pediatra en el Hospital Great Ormond Street de Londres.

«Ya sabemos que los titulares de autorizaciones de comercialización en el Reino Unido deberán trasladarse a Europa para registrarse», dijo Davies, entrevistado en el 2º Congreso Internacional de Tratamientos Avanzados en Enfermedades Raras, que se realizó del 4 al 5 de marzo en Viena. «Lo que no sabemos es el impacto de las uniones aduaneras, y si estaremos adoptando las mismas regulaciones exactamente como lo hace Suiza, o si se requerirán procesos adicionales», dijo Davies.

Añadió: «Las compañías farmacéuticas no estarán interesadas en realizar otra solicitud de autorización de comercialización a través de MHRA, lo que tendrían que hacer si la autorización de la EMA ya no es válida en el Reino Unido. En un escenario «Brexit blando», podría ser válido. Pero en un escenario «difícil de Brexit», no lo sería «.

Elin Haf Davies, fundador de Aparito. (Foto por Larry Luxner)

Jayne Spink, directora ejecutiva de Genetic Alliance UK, dijo que la UE ha proporcionado a los pacientes de enfermedades raras de Gran Bretaña provisiones invaluables, incluido el acceso a la EMA, así como fondos para investigación, iniciativas compartidas y colaboraciones cruzadas.

En un artículo de opinión de febrero de 2018 para el Financial Times, Spink señaló que la MHRA representa el 35 por ciento del monitoreo de seguridad de los medicamentos de la EMA y aproximadamente el 40 por ciento de la evaluación de terapias altamente complejas.

“En ninguna parte se ha visto más claramente el valor de un mercado único que en el sector de las enfermedades raras: los medicamentos para enfermedades raras y dispositivos médicos obtienen una autorización única para su uso en la UE, lo que permite la concesión de licencias y la distribución de medicamentos a precios reducidos. poblaciones «, dijo. «Perder este apalancamiento y los incentivos del proceso centralizado podrían ser la diferencia entre los pacientes del Reino Unido que pueden acceder a un nuevo tratamiento para una enfermedad rara o no».

Otra preocupación real posterior al Brexit es la pérdida de fondos cruciales de la UE, sin los cuales los investigadores científicos británicos podrían ya no ser capaces de financiar ensayos clínicos.

«Requerirá una acción monumental para asegurar que los pacientes británicos no sufran como resultado», dijo Davies, y agregó que los retrasos en el acceso a medicamentos que salvan vidas son una posibilidad real. «Me temo que en este momento no veremos ningún resultado positivo de ello».

Como si todo eso no fuera suficiente, Collins dijo que los grupos británicos de defensa de enfermedades raras están «increíblemente preocupados» de que, con menos incentivos lucrativos y controles de inmigración más estrictos, atraer a nuevos talentos médicos a su país será muy difícil una vez que Brexit sea una realidad.

«Muy pocas personas que residen en el Reino Unido son capaces de tratar cada enfermedad rara», escribió. «Es de suma importancia, por lo tanto, que Gran Bretaña pueda atraer tantos especialistas al país como sea posible».

Larry Luxner

Artículos relacionados: EERR, Gran Bretaña, pacientes,

Fuente: http://bit.ly/2O91OoV

No hay etiquetas para esta entrada.