La Asociación de Distrofia Muscular reparte $ 2 millones en becas de investigación ALS

Según un comunicado de prensa de la Asociación de Distrofia Muscular publicado en Biospace, el grupo ha resuelto otorgar ocho nuevas becas de investigación para el estudio de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Las nuevas becas de investigación tienen un valor total de más de $ 2 millones, un gesto impresionante de la organización sin fines de lucro que fue una celebración parcial del próximo mes de concientización sobre el ALS que se celebra cada mes de mayo.


Sobre la esclerosis lateral amiotrófica

Esta enfermedad es conocida por unos pocos nombres diferentes: ALS, MND (enfermedad de las neuronas motoras), la «enfermedad de Lou Gehrig» menos formal. Sin embargo, todos estos describen el mismo grupo de enfermedades neurológicas raras que afectan a las células nerviosas responsables de la transmisión. Señales que controlan el movimiento voluntario.

El curso de la ELA es progresivo, lo que significa que los individuos probablemente al principio experimentarán síntomas leves que luego avanzarán a etapas más graves de la enfermedad. Los síntomas tempranos pueden incluir calambres musculares, dificultad para hablar y dificultad para masticar, entre otras cosas. Con el tiempo, los pacientes perderán progresivamente la función motora hasta que cosas como caminar, pararse y, finalmente, respirar, se vuelvan imposibles cuando no se les ayuda.

Aunque aproximadamente el 10% de los casos de ELA son familiares (heredados genéticamente), el otro 90% es «esporádico», que aparece en individuos sin antecedentes familiares de la enfermedad. Existe poco consenso acerca de qué fuerzas impulsan estos casos esporádicos, pero las mutaciones genéticas, la exposición a agentes tóxicos o infecciosos e incluso la dieta pueden desempeñar un papel importante en el desarrollo de la ELA.


Sobre las becas

Las ocho subvenciones se destinaron a grupos de investigadores que abordaron el estudio y el tratamiento de la ELA de maneras muy diferentes:

    Jonathan Glass, MD – $ 151,592 – Glass representó al Consorcio NEALS, un grupo de más de 100 instituciones de investigación que colaboran en la investigación de ALS. La subvención se destina a financiar el depósito del grupo de muestras de tejidos y fluidos, así como su conferencia anual.
    Csaba Konrad, PhD – $ 210,000 – La subvención de Konrad se destinará al estudio de biomarcadores mejorados que permitan la identificación de ELA y pronosticar su posible progresión.
    Ze’ev Melamed, PhD – $ 210,000 – La donación de Melamed ayudará a la investigación a determinar si la terapia con proteína stathmin-2 tiene potencial para tratar la ELA. Recientemente, se descubrió que esta proteína se encontraba en niveles reducidos en las neuronas de los pacientes con ELA esporádica. La investigación de Melamed espera determinar si contrarrestar esta deficiencia podría contrarrestar la progresión de la enfermedad.
    Tania Gendron, PhD – $ 285,000 – La donación de Gendron se usará en investigaciones destinadas a encontrar un biomarcador confiable para el deterioro cognitivo en la sangre y el líquido cefalorraquídeo de pacientes con ELA. Dado que solo algunas personas con ELA desarrollan discapacidades cognitivas, ser capaz de identificarlos y tratarlos de manera temprana podría llevar a una mejora significativa en sus resultados.
    Junjie Guo, PhD – $ 297,678 – La donación de Guo financiará la investigación para determinar la naturaleza de grupos de ARN potencialmente tóxicos llamados «focos», así como cualquier vínculo potencial con los focos y el desarrollo de la ELA.
    John Landers, PhD – $ 300,000 – La subvención de Landers se destinará a la investigación de ARN que, con suerte, identifica los objetivos para un posible tratamiento farmacéutico.
    Thomas Gaj, PhD – $ 300,000 – Se cree que una mutación en el gen SOD1 causa aproximadamente el 2% de todos los casos de ELA. Con su subvención, Gaj y su equipo estudiarán si las técnicas de edición de genes resultan efectivas en el tratamiento de casos de ELA relacionados con la mutación.
    Marka Van Blitterswijk, MD, PhD y Mark Ebbert, PhD – $ 300,000 – El dinero de la subvención del dúo financiará la investigación sobre la mutación del gen C9ORF72 asociada con muchas instancias genéticas de ALS. Los investigadores esperan determinar si la duración de la mutación en un individuo podría ayudar a predecir el tiempo de supervivencia y los posibles cambios cognitivos.

Scott Carlson

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Fuente: http://bit.ly/2IGgKKu

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